Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données cliniques positives pour un schéma expérimental de l'inhibiteur PD-1 Libtayo® (cemiplimab) en monothérapie néoadjuvante dans le carcinome épidermoïde cutané (CSCC) résécable de stade II à IV. Les données, issues de l'analyse primaire d'un essai confirmatoire de phase 2, ont été présentées lors d'une session orale au Congrès 2022 de la Société européenne d'oncologie médicale (ESMO) à Paris et publiées simultanément [1] dans le New England Journal of Medicine (NEJM). Dans l'essai confirmatoire de phase 2, multicentrique et à un seul bras, 79 patients ont reçu jusqu'à quatre doses fixes de Libtayo toutes les 3 semaines avant la chirurgie, 62 recevant les 4 doses et 70 subissant la chirurgie.

Les patients ont présenté l'efficacité suivante : taux de réponse pathologique combiné de 63,3 % (50 des 79 patients), 50,6 % (40 patients) ayant atteint le critère primaire de réponse pathologique complète (0 % de tumeur viable, à l'exclusion d'une hypothèse nulle de 25 %) et 12,7 % (10 patients) ayant présenté une réponse pathologique majeure (>0 % et =10 % de cellules tumorales viables) selon un examen pathologique indépendant. Taux de réponse objective (ORR) de 68 % (54 des 79 patients ; 5 réponses complètes [CR] et 49 réponses partielles [PR]) par examen d'imagerie locale. Des événements indésirables (EI) de tout grade sont survenus chez 87% des patients, dont 17% ont été considérés comme graves.

L'EI le plus fréquent était la fatigue (n=24). Des EI de =grade 3 sont survenus chez 18% des patients. Le taux d'abandon du traitement en raison des EI était de 1 %, et il y a eu un décès dû à l'aggravation de l'insuffisance cardiaque congestive considéré comme lié au traitement.

Il n'y a pas eu de nouveaux signaux de sécurité concernant Libtayo. Le suivi des patients dans l'essai est en cours pour évaluer la survie sans maladie. Un autre essai mondial de phase 3 portant sur le Libtayo dans le cadre d'un traitement adjuvant des CCFG pour les patients présentant un risque élevé de récidive (c'est-à-dire en raison de l'atteinte de plusieurs ganglions lymphatiques, de l'extension du cancer à travers la capsule ganglionnaire, de l'invasion périneurale) recrute actuellement des patients.

L'utilisation potentielle de Libtayo décrite ci-dessus est expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n'ont pas été évaluées par une quelconque autorité réglementaire pour cette indication.