Roche a annoncé que la Commission européenne a approuvé l'extension de l'autorisation de mise sur le marché d'Hemlibra® (emicizumab) dans l'Union européenne (UE). L'autorisation comprendra désormais la prophylaxie de routine des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) sans inhibiteurs du facteur VIII, qui présentent une maladie modérée (FVIII =1% et = 5%) avec un phénotype hémorragique sévère. L'hémophilie A touche environ 900 000 personnes dans le monde, dont environ 14 % présentent une forme modérée de la maladie.

Alors que le traitement et les soins des personnes atteintes d'hémophilie A sévère sont bien établis, il existe moins d'informations et de conseils sur la prophylaxie de l'hémophilie A modérée. De plus, la gravité de l'hémophilie A, traditionnellement mesurée par le taux de facteur VIII d'un individu, ne reflète pas toujours le comportement hémorragique. De nombreuses personnes atteintes d'hémophilie A modérée ne reçoivent peut-être pas de traitements prophylactiques et pourraient avoir un fardeau clinique aggravé. Environ 85 % des personnes atteintes d'hémophilie A modérée présentent des saignements au cours d'une année donnée et une personne sur trois souffre de problèmes articulaires à long terme, dont beaucoup nécessitent une intervention chirurgicale et ont un impact sur la qualité de vie.

Cette approbation est basée sur les résultats de l'essai de phase III HAVEN 6, dans lequel Hemlibra a démontré un contrôle efficace des saignements et un profil de sécurité favorable chez les personnes atteintes d'hémophilie A non sévère sans inhibiteurs du facteur VIII, où la prophylaxie était cliniquement indiquée. La décision était également basée sur des données du monde réel. Cette extension d'indication fournira une option de traitement prophylactique efficace et pratique, avec un profil de sécurité favorable, aux personnes de l'UE atteintes d'hémophilie A modérée avec un phénotype hémorragique sévère.

Hemlibra est approuvé comme option de traitement prophylactique pour les personnes atteintes d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 110 pays et pour les personnes sans inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 100 pays dans le monde. Il a été étudié dans le cadre de l'un des plus grands programmes d'essais cliniques chez les personnes atteintes d'hémophilie A avec et sans inhibiteurs du facteur VIII, dont huit études de phase III.