Syros Pharmaceuticals a annoncé que le recrutement de 190 patients a été achevé dans l'essai clinique de phase 3 SELECT-MDS-1 évaluant le tamibarotène chez des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique à haut risque (HR-MDS) nouvellement diagnostiqué et présentant une surexpression du gène RARA. Cette cohorte initiale de 190 patients est nécessaire pour soutenir l'analyse du critère principal de réponse complète (RC). Syros prévoit de communiquer ces données pivotales d'ici le milieu du quatrième trimestre 2024.

L'essai clinique de phase 3 SELECT-MDS-1 est une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant le tamibarotène chez des patients HR-MDS nouvellement diagnostiqués avec une surexpression de RARA, randomisés 2:1 pour recevoir le tamibarotène en association avec l'azacitidine ou l'azacitidine seule. Le critère d'évaluation principal est le taux de RC chez les 190 premiers patients recrutés dans l'essai qui, avec les données de durabilité à l'appui, peut servir de base à une approbation accélérée ou complète ; le critère d'évaluation secondaire clé dans SELECT-MDS-1 est la survie globale (OS) chez un total de 550 patients. Syros évalue également le tamibarotène en association avec le venetoclax et l'azacitidine dans l'essai clinique de phase 2 SELECT-AML-1 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée et présentant une surexpression du gène Rara.

Syros a déjà communiqué les données initiales de l'étude, observant un taux de 100 % de CR/CRi (réponse complète/réponse complète avec récupération hématologique incomplète) chez les patients évaluables en termes de réponse et traités avec le triplet tamibarotène, vénétoclax et azACitidine sans toxicité accrue, contre 70 % chez les patients traités avec le vénétoclax et l'azacitidine seuls. Syros prévoit de présenter d'autres données de SELECT-AML-1 en 2024.