Takeda a annoncé les dernières données de l'étude de phase 3 SPRING (NCT04070326) présentées lors du Congrès hybride 2022 de l'Académie européenne d'allergologie et d'immunologie clinique (EAACI), démontrant les résultats positifs de TAKHZYRO® (lanadelumab) pour la prévention des crises d'angio-oedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 à < 12 ans, qui étaient cohérents avec les études précédentes chez les patients adultes et adolescents.1 Il n'existe actuellement aucun traitement prophylactique à long terme (PLT) approuvé pour les patients atteints d'AOH âgés de moins de 6 ans. L'objectif principal de l'étude ouverte, multicentrique et de phase 3 SPRING était d'évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) de TAKHZYRO chez les patients âgés de 2 à < 12 ans atteints d'AOH. Les résultats cliniques (prévention des crises d'AOH) ont été mesurés comme objectif secondaire.

Voici les résultats de l'étude de phase 3 SPRING, ouverte et multicentrique : Dans l'ensemble, le taux d'attaque pendant le traitement par lanadelumab a été réduit de 95 % par rapport au début de l'étude. L'ampleur de la réduction était similaire entre les patients ayant reçu 150 mg de lanadelumab q4w ou q2w. L'exposition systémique au lanadelumab a été démontrée.

Comparativement aux adultes et aux adolescents plus âgés qui ont reçu 300 mg q2w : L'exposition à l'état d'équilibre avec 150 mg q2w chez les patients âgés de 6 à < 12 ans était similaire. Les concentrations minimales à l'état d'équilibre avec 150 mg q4w étaient 50–60% plus faibles chez les patients âgés de 2 à < 6 ans mais étaient suffisantes pour produire une réponse thérapeutique cliniquement significative. 16 (76,2 %) patients n'ont pas subi d'attaque pendant toute la période de traitement.

Une moyenne (fourchette) de 99,5 % (96,4–100) des jours n'ont pas subi d'attaque. Dans l'ensemble, 17 (81,0%) patients ont rapporté des TEAEs. 7 (33,3%) patients ont rapporté un TEAE lié au traitement ; tous étaient liés au site d'injection.

Le profil des TEAE liés était similaire entre les deux groupes de traitement. Il n'y a pas eu de décès, d'EIST graves, d'hospitalisations ou d'abandons dus à des EIST. Il n'y a eu aucun événement indésirable d'intérêt particulier (réactions d'hypersensibilité, hypercoagulabilité et événements hémorragiques).

Aucun résultat de sécurité cliniquement significatif n'a été identifié en ce qui concerne les tests de laboratoire clinique ou les signes vitaux. Ces données seront soumises aux autorités réglementaires mondiales afin d'évaluer un élargissement potentiel du label de TAKHZYRO pour inclure la population de patients plus jeunes.