Veloxis Pharmaceuticals a annoncé le dosage du premier patient par son partenaire, Xenikos, dans le cadre d'une étude clinique pivotale mondiale de phase 3 [NCT04934670] conçue pour évaluer T-Guard(R) par rapport au ruxolitinib pour le traitement des patients atteints de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGVHD) de grade III ou IV réfractaire aux stéroïdes après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-HSCT). T-Guard est actuellement développé par Xenikos B.V., une société de biotechnologie privée qui développe des immunothérapies innovantes pour traiter les patients atteints de maladies immunitaires graves et de rejet post-transplantation. En septembre 2021, Xenikos a obtenu une dette convertible de 40 millions d'euros, composée de deux tranches égales de 20 millions d'euros, dirigée par Veloxis Pharmaceuticals avec la participation des investisseurs existants, Medicxi, RA Capital Management, Oost NL et Sanquinnovate.

Dans le cadre du financement, Veloxis a obtenu deux options d'achat séquentielles pour acquérir la société. Xenikos a conclu un accord avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) sur la conception de cette étude mondiale, pivotale et randomisée de phase 3, qui devrait recruter 246 patients et a été conçue pour tester la supériorité de T-Guard par rapport au ruxolitinib pour le traitement de la SR-aGVHD de grade III ou IV. L'étude sera menée dans 75 centres de transplantation aux États-Unis et en Europe et sera exécutée en collaboration avec le Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN).

Les patients seront randomisés 1:1 pour recevoir soit T-Guard, soit le ruxolitinib. Les participants du groupe T-Guard recevront un traitement d'une semaine avec T-Guard en perfusion de quatre heures tous les deux jours. Chaque dose consiste en 4mg/m(2) de surface corporelle (BSA).

Les participants du bras ruxolitinib recevront 10mg de ruxolitinib deux fois par jour pendant un minimum de 56 jours. Le critère d'évaluation primaire de l'étude est le taux de réponse complète (RC) au jour 28, qui est un substitut important de la survie à long terme chez les patients atteints de SR-aGVHD. Les principaux objectifs secondaires comprennent la survie globale aux jours 60, 90, 180 et 365, la durée de la réponse complète (RC), le délai avant la RC, le taux de réponse globale aux jours 14, 28 et 56, la survie sans GVHD, l'incidence des infections et la sécurité.