Le premier traitement a été développé par Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics. Le Casgevy sera vendu au prix de 2,2 millions de dollars aux Etats-Unis. Mais ce montant est à mettre en face d'un coût de prise en charge actuel évalué entre 4 et 6 M$ sur l'ensemble de la vie des patients, selon les promoteurs du traitement. Bluebird Bio, le second laboratoire dont le traitement a été approuvé, a pour sa part communiqué sur un prix de 3,1 M$ pour son Lyfgenia. La différence de prix a entraîné un plongeon de 40% pour le titre BlueBird vendredi en bourse.

"Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang rare et invalidante qui affecte environ 100 000 personnes aux Etats-Unis", a expliqué Peter Marks, de la FDA, lors d'une conférence vendredi. La mise au point des ciseaux moléculaires Crispr avait valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l'Américaine Jennifer Doudna en 2020.

Les "ciseaux moléculaires"

CRISPR, qui signifie "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats" (Répétitions Palindromiques Courtes Groupées et Régulièrement Espacées), est une technologie novatrice d'édition de gènes. Elle a été découverte dans le système immunitaire des bactéries, où elle est utilisée pour combattre les virus en coupant leur ADN.

La technologie CRISPR utilise une enzyme appelée Cas9 qui agit comme une paire de "ciseaux moléculaires". Cette enzyme est guidée par une molécule d'ARN, qui est programmée pour cibler un segment spécifique d'ADN dans un génome. Lorsque Cas9 atteint le segment d'ADN cible, elle le coupe, désactivant ainsi le gène cible. De plus, une fois que l'ADN est coupé, les chercheurs peuvent également utiliser la technologie CRISPR pour insérer de nouveaux segments d'ADN à l'endroit de la coupure, permettant ainsi de remplacer un gène défectueux par une version saine.