Novartis : la FDA approuve Zolgensma d'AveXis
Zolgensma a donc été approuvé par la FDA pour les enfants de moins de 2 ans atteints de la SMA (Amyotrophie Spinale Proximale).
Zolgensma a été conçu pour s'attaquer à la cause génétique fondamentale de l'AMS en fournissant une copie fonctionnelle d'un gène humain afin de stopper la progression de la maladie grâce à une perfusion intraveineuse unique.
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