Pharnext : organise une conférence de leaders d'opinion sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth à Paris

PARIS, France, le 20 février 2019 à 17h45 (CEST) -Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), société biopharmaceutique pionnière d'une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l'Intelligence Artificielle, annonce aujourd'hui l'organisation d'une conférence inédite sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth(CMT) 
le vendredi 1^ermars à 10h30 à Paris.
Un temps fort de la conférence sera marqué par la présentation du Professeur David R. Cornblath, médecin expert en neuropathies périphériques dont la CMT, Professeur de Neurologie à l'Université Johns Hopkins à Baltimore, Maryland, aux Etats-Unis. Il fera le point sur les dernières avancées scientifiques et médicales dans la CMT, depuis son diagnostic jusqu'aux différentes options thérapeutiques disponibles. Sa présentation sera suivie d'une session de questions/réponses.
Cette conférence sera, en outre, l'occasion pour la direction de Pharnext de revenir sur lesrésultats du SYNGILITY(R) (PXT3003) issus de l'essai clinique pivot de Phase 3 (PLEO-CMT) dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).
« La CMT1A est une maladie héréditaire chronique, grave et invalidante qui affecte environ 125 000 personnes aux États-Unis et en Europe et restant, jusqu'à présent, sans traitement réel et efficace », a déclaré Daniel Cohen, Co-fondateur et Directeur Général de Pharnext.« Une amélioration significative et encourageante des patients atteints de CMT1A légère à modérée a été démontrée avec PXT3003 et je suis heureux que cette approche novatrice et sans danger puisse combler l'attente de nombreux patients. »
Cet événement s'adresse principalement aux investisseurs institutionnels, aux analystes et aux professionnels du développement des entreprises. Les discussions et présentations se feront en anglais. Le Professeur David Cornblath ainsi que le Professeur Daniel Cohen et ses équipes seront disponibles pour répondre aux questions.
À propos de l'étude de Phase 3 PLEO-CMT
En décembre 2015, Pharnext a initié PLEO-CMT, une étude pivot de Phase 3 en double aveugle de 15 mois qui a évalué l'efficacité et l'innocuité du PXT3003 chez 323 patients CMT1A âgés de 16 ans à 65 ans. En octobre 2018, il a été annoncé que PXT3003 avait atteint le critère principal d'évaluation prédéfini par la FDA et l'EMA, avec une amélioration cliniquement significative de l'ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) par rapport au placebo (p=0,008). En mars 2017, Pharnext a initié une étude d'extension de 9 mois en ouvert, PLEO-CMT-FU, actuellement en cours. PLEO-CMT-FU, conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme de PXT3003, a inclus les patients ayant terminé l'étude PLEO-CMT. 
À propos de PXT3003
La PLEODRUG(TM) PXT3003 la plus avancée de Pharnext, issue de sa plateforme de R&D appelée PLEOTHERAPY(TM), est une nouvelle combinaison synergique fixe à faible dose de baclofen, naltrexone et sorbitol bénéficiant du statut de « médicament orphelin » en Europe et aux Etats-Unis. PXT3003 a montré des résultats positifs lors d'études précliniques et de Phase 2 pour le traitement de la CMT1A. Ces résultats ont été publiés dans Orphanet Journal of Rare Diseases(OJRD) en décembre 2014. Les études précliniques ont montré que PXT3003 inhibe la surexpression du gène PMP22, améliore la myélinisation des nerfs périphériques et les troubles cliniques moteurs et sensoriels. 
À propos de PHARNEXT
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, qui développe de nouvelles thérapies pour les maladies neurodégénératives orphelines et communes actuellement sans solution thérapeutique satisfaisante. Pharnext possède deux produits en développement clinique : SYNGILITY(R), dénomination du PXT3003 acceptée par l'Agence européenne des médicaments, a terminé un essai de Phase 3 international pivot avec des premiers résultats positifs dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. Le PXT864 a obtenu des résultats de Phase 2 encourageants dans la maladie d'Alzheimer. Pharnext est le pionnier d'un nouveau paradigme de découverte de médicaments basé sur les Big data génomiques et l'intelligence artificielle : PLEOTHERAPY(TM). Pharnext identifie et développe des combinaisons synergiques de médicaments appelées PLEODRUG(TM). La société a été fondée par des scientifiques et entrepreneurs de renom, notamment le professeur Daniel Cohen, un pionnier de la génomique moderne, et est soutenue par une équipe scientifique de classe mondiale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code ISIN : FR0011191287).
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