AC Immune SA a annoncé qu'elle avait reçu de la Food and Drug Administration (FDA) américaine la désignation Fast Track pour son candidat à l'immunothérapie active anti-amyloïde bêta (Abeta), ACI-24.060, pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, dont elle est propriétaire à 100 %. Cette décision fait suite à l'approbation par la FDA de la demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) permettant d'étendre aux États-Unis l'étude de phase 1b/2 ABATE en cours sur l'ACI-24.060 chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer et chez des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. En outre, la première personne atteinte de la maladie d'Alzheimer a été traitée dans le cadre de l'étude ABATE.

Ces progrès réglementaires soulignent l'intérêt d'une immunothérapie active ciblant les espèces toxiques d'Abeta. En induisant une réponse polyclonale comprenant des anticorps dirigés à la fois contre l'Abêta oligomérique et le pyroglutamate-Abêta, ACI-24.060 cible les mêmes espèces toxiques que les anticorps monoclonaux anti-Abêta modificateurs de la maladie qui ont ralenti la progression de la maladie d'Alzheimer dans les essais cliniques de phase 3. Comme l'ACI-24.060, créé à l'aide de notre plateforme SupraAntigen(R), cible spécifiquement les formes les plus toxiques d'Abeta, nous pensons qu'il peut offrir la meilleure efficacité de sa catégorie avec tous les avantages potentiels en termes de sécurité, d'administration et de distribution que l'on peut attendre d'un vaccin.

Nous sommes impatients de montrer, au cours du premier semestre 2024, l'effet de l'ACI-24.060 sur la réduction de la plaque amyloïde, un marqueur de substitution pour la modification de la maladie. L'étude ABATE est une étude de phase 1b/2, multicentrique, adaptative, en double aveugle, randomisée et contrôlée contre placebo, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, l'immunogénicité et les effets pharmacodynamiques de l'ACI-24.060 chez des sujets présentant un stade prodromique de la maladie d'Alzheimer et chez des adultes atteints du syndrome de Down. Tous les participants à l'essai doivent présenter une pathologie cérébrale de l'Abêta confirmée par une tomographie par émission de positons (TEP).

Des études cliniques récentes et les autorisations de la FDA ont validé l'Abêta en tant que cible thérapeutique modifiant la maladie d'Alzheimer et soutiennent l'imagerie TEP de l'Abêta en tant que marqueur de substitution de l'efficacité. L'essai commence par une phase d'escalade de la dose chez les patients atteints de la MA, au cours de laquelle différentes doses/régimes de dosage peuvent être évalués, et inclut également des personnes atteintes du syndrome de Down. A propos de la MA dans le syndrome de Down Les personnes atteintes du syndrome de Down (DS) possèdent une troisième copie de tout ou partie du chromosome 21, qui contient le gène codant pour la protéine précurseur de l'amyloïde (APP).

On pense que la surproduction d'APP est à l'origine de l'accumulation de plaques d'Abeta. Pratiquement tous les individus atteints de DS développeront des plaques d'Abêta et la MA(1), la MA liée au DS partageant une pathophysiologie et des biomarqueurs similaires à ceux d'autres formes de MA génétique. Compte tenu de l'apparition et de la progression plus prévisibles des symptômes de la MA liée au DS, AC Immune estime que les résultats d'ABATE apporteront des informations cruciales sur la capacité de l'immunothérapie active ACI-24.060 à moduler la neurodégénérescence à ses premiers stades et à offrir à cette population une option thérapeutique dont elle a grandement besoin.