Acadia Pharmaceuticals Inc. a annoncé le lancement de l'étude de phase 3 COMPASS PWS évaluant l'efficacité et la sécurité du carbétocine en spray nasal (ACP-101) pour le traitement de l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi (SPW). Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique neurocomportementale rare dont on estime qu'elle touche 8 000 à 10 000 patients aux États-Unis. Le symptôme le plus courant est l'hyperphagie, c'est-à-dire un manque incessant de satiété.

Le syndrome de Prader-Willi peut également se caractériser par une altération du métabolisme, des retards de développement, des troubles du comportement et des déficits cognitifs modérés. COMPASS PWS est un essai mondial de phase 3 de 12 semaines, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, qui évalue l'efficacité et la sécurité du carbétocine en spray nasal 3,2 mg trois fois par jour (TID) chez environ 170 enfants et adultes âgés de 5 à 30 ans atteints du syndrome de Prader-Willi. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité de l'étude est le changement, entre le début de l'étude et la semaine 12, du score du questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), une évaluation des comportements liés à l'hyperphagie effectuée par les soignants.

Les participants qui terminent l'étude de phase 3 pourront participer à une étude de prolongation ouverte à long terme, conçue pour étudier la sécurité et la tolérabilité d'un traitement à long terme avec ACP-101.