Acadia Pharmaceuticals Inc. annonce que Santé Canada a accepté sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le trofinetide dans le traitement du syndrome de Rett, un trouble rare du développement neurologique. Santé Canada a accordé un traitement prioritaire à la présentation d'Acadia. Santé Canada accorde un traitement prioritaire aux présentations de médicaments destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou d'états graves, potentiellement mortels ou gravement débilitants, pour lesquels il existe des preuves substantielles d'efficacité clinique démontrant que le médicament répond à un besoin médical non satisfait ou qu'il offre un profil avantages/risques supérieur à celui des thérapies existantes.

La demande de Santé Canada est étayée par les résultats positifs de l'étude pivot de phase 3 LAVENDER ? évaluant l'efficacité et l'innocuité du trofinetide par rapport à un placebo chez 187 filles et jeunes femmes atteintes du syndrome de Rett. Les critères d'évaluation principaux étaient le changement par rapport à la ligne de base du score total du Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ), une évaluation du soignant, et le score de l'échelle Clinical Global Impression?Improvement (CGI-I), du point de vue du clinicien, à la semaine 12 ; ces deux résultats étaient statistiquement significatifs.

Le critère d'évaluation secondaire clé mesurant l'amélioration de la communication était également statistiquement significatif. Le trofinetide a été approuvé pour le traitement du syndrome de Rett chez les adultes et les enfants âgés de deux ans et plus aux États-Unis, et sa vente n'est pas actuellement autorisée au Canada pour le traitement du syndrome de Rett. Le syndrome de Rett est un trouble génétique rare du développement neurologique qui survient principalement chez les femmes après un développement presque normal au cours des deux premières années de la vie1,2. Le syndrome de Rett est un trouble complexe et multisystémique qui entraîne une altération profonde des fonctions du système nerveux central (SNC), y compris la perte des capacités de communication, l'utilisation délibérée des mains, des anomalies de la démarche et des mouvements stéréotypés des mains tels que des automatismes de torsion, de frappe, d'embouchure et de lavage/balayage. Le syndrome de Rett est présent dans le monde entier dans environ une naissance sur 10 000 à 15 000.4 Au Canada, la prévalence du syndrome de Rett est estimée entre 600 et 900 patients.5 Les enfants atteints du syndrome de Rett connaissent une période de régression développementale entre 18 et 30 mois, qui est généralement suivie d'une période de plateau qui dure des années, voire des décennies.1-3 Le syndrome de Rett est diagnostiqué sur la base d'une évaluation clinique, généralement vers l'âge de trois ans.