La société biopharmaceutique Advicenne annonce que ADV7103, son médicament propriétaire, a obtenu de la part de la FDA américaine, le statut de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la cystinurie aux Etats-Unis.
La cystinurie est une maladie génétique caractérisée par une accumulation de la cystine, un acide aminé, dans les reins et la vessie, entrainant des complications qui peuvent, à terme, mener à une insuffisance rénale chronique.
'Le traitement de cette affection par une alcalinisation simplifiée est un important besoin médical non couvert et constitue un marché potentiel très significatif avec plus de 30.000 patients aux Etats-Unis', met en avant le directeur général Didier Laurens.
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Advicenne est spécialisé dans la recherche et le développement de médicaments destinés au traitement des maladies orphelines neurologiques et néphrologiques, essentiellement chez les enfants.
A fin 2023, le groupe dispose d'un produit en phase de développement clinique : ADV7103 pour le traitement des acidoses tubulaires rénales distales et pour le traitement de la cystinurie.