Advicenne annonce que son médicament ADV7103 a obtenu de la FDA le statut de médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD) pour le traitement de la cystinurie aux Etats-Unis. La biotech spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares précise qu’ADV7103 est l’un des rares médicaments à obtenir la désignation orpheline aux Etats-Unis dans deux indications, la cystinurie et l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd).

Le directeur général Didier Laurens se dit "très fier" de ce que "les premières données cliniques obtenues en France aient convaincu la FDA de l'intérêt d'ADV7103 dans la prise en charge de la cystinurie". "Le traitement de cette affection par une alcalinisation simplifiée est un important besoin médical non couvert et constitue un marché potentiel très significatif avec plus de 30.000 patients aux Etats-Unis", souligne-t-il. "L'obtention de cette désignation dans la cystinurie est le puissant levier que nous attendions pour accélérer et finaliser les discussions avec des partenaires potentiels aux Etats-Unis. "