Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait lancé un programme d'accès élargi (EAP) pour rendre le plozasiran expérimental disponible en dehors d'un essai clinique pour les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) qui remplissent certains critères d'éligibilité au programme. Arrowhead présentera également de nouvelles données cliniques finales de phase 2 issues de la partie en double aveugle de l'étude SHASTA-2 sur le plozasiran lors d'une présentation orale de dernière minute à l'occasion de la 73e session scientifique annuelle et exposition de l'American College of Cardiology (ACC.24), qui se tiendra à Atlanta du 6 au 8 avril 2024. Arrowhead s'engage à mettre de nouveaux médicaments expérimentaux à la disposition des patients atteints de maladies graves aussi rapidement et efficacement que possible. L'EAP de la société est une voie potentielle permettant aux patients atteints de maladies ou d'affections graves ou mettant immédiatement leur vie en danger d'avoir accès à un produit médical expérimental pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes. L'EAP plozasiran est destiné aux personnes vivant avec le SFC. Comme tout médicament expérimental qui n'a pas été approuvé par les autorités réglementaires, le plozasiran expérimental peut être ou ne pas être efficace pour traiter le diagnostic ou la maladie, et il peut y avoir des risques associés à son utilisation. Le plozasiran, précédemment appelé ARO-APOC3, est un traitement expérimental par interférence ARN (ARNi), premier de sa catégorie, conçu pour réduire la production d'apolipoprotéine C-III (APOC3), qui est un composant des lipoprotéines riches en triglycérides (TRL) et un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. L'APOC3 augmente le taux de triglycérides dans le sang en inhibant la dégradation des TRL par la lipoprotéine lipase et l'absorption des restes de TRL par les récepteurs hépatiques dans le foie. L'objectif du traitement par le plozasiran est de réduire le taux d'APOC3, ce qui permet de réduire les triglycérides et de ramener les lipides à des niveaux plus normaux.
Dans plusieurs études cliniques, le plozasiran expérimental a démontré une réduction des triglycérides et de plusieurs lipoprotéines athérogènes chez des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), d'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et de dyslipidémie mixte (MD). Le Plozasiran a démontré un profil de sécurité favorable jusqu'à présent, avec des effets indésirables apparus en cours de traitement qui reflètent les comorbidités et les conditions sous-jacentes des populations étudiées. Le plozasiran fait actuellement l'objet d'une étude clinique de phase 3, PALISADE, chez des patients atteints de SFC, qui devrait s'achever au milieu de l'année 2024. Les études de phase 2 chez les patients atteints de SHTG et de MD, SHASTA-2 et MUIR respectivement, sont terminées et d'autres études de phase 3 devraient débuter prochainement.