Axsome Therapeutics, Inc. a annoncé les premiers résultats de l'enquête CRESCENDO (Characterizing Patient Perspectives on Unmet Needs in Narcolepsy) menée auprès de patients atteints de narcolepsie de type 1 (NT1, c'est-à-dire narcolepsie avec cataplexie) sous traitement, démontrant des taux élevés de symptômes persistants et un fardeau important pour les patients, malgré les traitements actuels. Le CRESCENDO a été réalisé en partenariat avec le Narcolepsy Network, une organisation nationale à but non lucratif de soutien aux patients atteints de narcolepsie, d'hypersomnie idiopathique et de troubles du sommeil apparentés. L'enquête CRESCENDO a été menée auprès de 203 patients adultes atteints de NT1, qui ont collectivement plus de 2 600 ans d'expérience de ce trouble du sommeil, afin de comprendre leur expérience et leur parcours, de mesurer les symptômes de la maladie, y compris les troubles cognitifs pendant le traitement, et d'évaluer le fardeau de la maladie, les comorbidités, ainsi que les besoins non satisfaits et les défis auxquels les patients sont confrontés.

Pour quantifier les éléments clés de l'expérience des patients atteints de narcolepsie, CRESCENDO a utilisé des mesures rapportées par les patients et des échelles validées, notamment l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) pour évaluer la somnolence diurne excessive (EDS) et l'inventaire des plaintes cognitives de la Colombie-Britannique (BC-CCI) pour évaluer les fonctions cognitives. Tous les patients ayant participé à l'enquête suivaient actuellement un traitement pour la NT1. Les traitements les plus courants étaient les agents favorisant le réveil (environ 53 % des patients interrogés), les oxybates (47 %) et les stimulants (42 %).

Malgré le traitement, la majorité des patients atteints de narcolepsie continuent de présenter des symptômes. La cataplexie a été signalée par 77 % des patients pendant leur traitement actuel. L'EDS, évalué à l'aide de l'ESS (scores > 10), a été observé chez 64 % des patients malgré les traitements en cours. Des troubles cognitifs, évalués à l'aide du BC-CCI (scores = 5), ont été observés chez 74 % des patients.

La dépression et l'anxiété ont été ressenties par environ 45% et 57% des patients respectivement. Axsome prévoit de présenter les résultats détaillés de l'étude CRESCENDO lors de prochaines réunions scientifiques. Principaux résultats de l'enquête CRESCENDO : Données démographiques sur les patients : Les répondants à l'enquête étaient 203 adultes, âgés de 18 à 82 ans (moyenne de 41 ans), ayant reçu un diagnostic de narcolepsie de type 1, et ayant tous reçu des traitements approuvés par la FDA pour leur narcolepsie.

Traitements actuels et comorbidités : Les sujets recevaient une pharmacothérapie pour la narcolepsie. Les traitements spécifiques à la narcolepsie les plus courants étaient les agents favorisant le réveil (53 % des patients interrogés), les oxybates (47 %) et les stimulants (42 %). 37 % des participants ont été diagnostiqués comme souffrant de dépression, et 80 % d'entre eux prenaient des médicaments pour gérer leur dépression.

37 % des participants ont reçu un diagnostic d'anxiété et 72 % d'entre eux prennent des médicaments pour gérer leur anxiété. Prévalence des symptômes de narcolepsie pendant le traitement : La cataplexie a été signalée par 77 % des patients pendant leur traitement actuel. L'EDS, évalué à l'aide de l'ESS (scores > 10), a été observé chez 64 % des patients malgré les traitements en cours.

Des troubles cognitifs, évalués à l'aide du BC-CCI (scores = 5), ont été observés chez 74 % des patients sous traitement. 68 % d'entre eux ont estimé que leur capacité de concentration était mauvaise, très mauvaise ou moyenne. Impacts de la cataplexie sur la vie quotidienne : 65% des participants souffrant actuellement de cataplexie ont déclaré que la cataplexie pesait sur leur vie professionnelle (par exemple, carrière, école), malgré le traitement. 60% des participants souffrant actuellement de cataplexie ont déclaré que la cataplexie pesait sur leur vie sociale, malgré le traitement.

50 % des patients souffrant actuellement de cataplexie ont déclaré que la cataplexie pesait sur leur vie quotidienne, malgré le traitement. 64 % et 68 % des patients souffrant de cataplexie ont déclaré être gênés par les chutes et les troubles de l'élocution, respectivement, malgré le traitement. Durée de l'enquête : L'enquête a été réalisée entre octobre et décembre 2023.