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RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 18 sept. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : BCRX) a annoncé aujourd’hui que l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) a émis une recommandation positive pour le remboursement de PrORLADEYOMD (bérotralstat) pour la prévention de routine des crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les patients âgés de 12 ans et plus au Québec.

« Bien que de nombreux progrès aient été réalisés au nom de la communauté de l’AOH au Québec, les personnes atteintes d’AOH ont toujours besoin d’options de traitement supplémentaires pour les aider à gérer leurs crises d’AOH. Au nom des personnes vivant avec l’AOH et de leurs aidants, j’apprécie cette recommandation positive de l’INESSS, car elle devrait contribuer à faire en sorte que cette thérapie prophylactique orale soit disponible pour ceux qui pourraient en bénéficier. De plus, cette recommandation est un pas en avant, car elle souligne la nécessité d’un accès continu et simple pour les personnes vivant avec l’AOH et leurs aidants », a déclaré Charles St-Pierre, président de l’Angio-œdème Héréditaire du Québec (AOH Québec).

« En tant que médecin traitant des patients atteints d’AOH, je vois directement comment les personnes réagissent aux différents traitements de l’AOH, et l’expérience n’est pas la même pour tous les patients. L’annonce d’aujourd’hui est encourageante, car j’ai constaté les avantages d’ORLADEYO, qui aide à réduire le fardeau de la maladie grâce à la commodité d’un traitement oral à prise unique quotidienne, et je suis heureux que l’INESSS reconnaisse la valeur de cette importante option prophylactique », a déclaré le Dr Louis Marois, MD, PhD, FRCP.

« Nous sommes déterminés à offrir l’accès à ORLADEYO au plus grand nombre possible de Canadiens atteints d’AOH. Cette annonce de l’INESSS, qui fait suite à la recommandation positive de l’ACMTS plus tôt cette année, nous rapproche un peu plus de la mise à disposition de notre traitement oral à dose unique quotidienne aux Canadiens qui ont besoin d’une nouvelle option pour améliorer le contrôle de leurs crises d’AOH », a déclaré Anand Janack, vice-président et directeur général de BioCryst Canada.

Santé Canada a autorisé ORLADEYO en juin 2022 pour la prévention de routine des crises d’AOH d’AOH chez les patients de 12 ans et plus. En février 2023, le Comité canadien d’experts en médicaments de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a émis une recommandation positive pour ORLADEYO.

La recommandation complète de l’INESSS concernant le remboursement d’ORLADEYO est disponible sur le site Web de l’INESSS.

À propos de PrORLADEYOMD (bérotralstat)
ORLADEYO (bérotralstat) est un traitement oral conçu spécifiquement pour prévenir les crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. Une capsule d’ORLADEYO par jour agit pour prévenir les crises d’AOH en diminuant l’activité de la kallikréine plasmatique.

INDICATION
ORLADEYO (bérotralstat) est indiqué pour la prévention de routine des crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus.

LIMITES D’UTILISATION
L’innocuité et l’efficacité d’ORLADEYO dans le traitement des crises aiguës d’AOH n’ont pas été établies. ORLADEYO ne doit pas être utilisé pour le traitement des crises aiguës d’AOH. Des doses supplémentaires ou des doses d’ORLADEYO supérieures à 150 mg une fois par jour ne sont pas recommandées en raison du risque d’allongement de l’intervalle QT.

RENSEIGNEMENTS IMPORTANTS SUR L’INNOCUITÉ
L’innocuité globale d’ORLADEYO a été évaluée dans de multiples études cliniques à long terme, qui ont inclus au total 381 patients atteints d’AOH (études non contrôlées, ouvertes et contrôlées par placebo, en aveugle).

Parmi les patients traités par ORLADEYO dans l’étude de phase 3 en aveugle contrôlée par placebo (étude 302, partie 1), les effets indésirables les plus fréquents associés à ORLADEYO 150 mg étaient des réactions gastro-intestinales, notamment des douleurs abdominales (23 %), des vomissements (15 %) et des diarrhées (15 %). Ces réactions sont généralement survenues peu après le début du traitement par ORLADEYO, sont devenues moins fréquentes avec le temps et se sont généralement résorbées d’elles-mêmes. Aucun patient du groupe ORLADEYO 150 mg n’a interrompu le traitement en raison d’un effet indésirable gastro-intestinal. Aucun événement indésirable grave découlant du traitement n'a été observé chez les patients ayant reçu ORLADEYO.

Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère peuvent présenter des concentrations sériques accrues de bérotralstat. L’utilisation d’ORLADEYO chez ces patients doit être évitée.

ORLADEYO est un substrat de la P-glycoprotéine (P-gp) et de la protéine de résistance au cancer du sein (BCRP). L’exposition à ORLADEYO peut être augmentée en cas d’administration concomitante d’inhibiteurs de la P-gp et de la BCRP, mais aucun ajustement de la dose n’est nécessaire. Une surveillance étroite des effets indésirables est recommandée en cas d’utilisation concomitante d’inhibiteurs de la P-gp et de la BCRP. Les inducteurs de la P-gp et de la BCRP (p. ex. rifampicine, millepertuis) peuvent diminuer la concentration plasmatique de bérotralstat, entraînant une réduction de l’efficacité de bérotralstat. L’utilisation d’inducteurs de la P-gp n’est pas recommandée avec ORLADEYO.

ORLADEYO, pris à une dose uni quotidienne de 150 mg, est un inhibiteur modéré du CYP2D6 et du CYP3A4. En cas de médicaments administrés en concomitance ayant un index thérapeutique étroit et qui sont principalement métabolisés par le CYP2D6 ou le CYP3A4, une surveillance appropriée et un ajustement de la dose de ces médicaments peuvent s’avérer nécessaires.

L’innocuité et l’efficacité d’ORLADEYO chez les enfants de moins de 12 ans n’ont pas été établies.

Les données disponibles sont insuffisantes pour informer des risques liés à l’utilisation d’ORLADEYO pendant la grossesse. Il n’existe pas de données sur la présence du bérotralstat dans le lait maternel, ses effets sur l’enfant allaité ou ses effets sur la production de lait. Il n’existe pas de données sur l’influence de l’utilisation d’ORLADEYO sur la fertilité humaine.

Les effets indésirables observés peuvent inclure : malaise abdominale, vomissements, diarrhée, douleurs dorsales, maux de tête, brûlures d’estomac, gaz, éruptions cutanées, élévation de l’épreuve de la fonction hépatique (révélée par les analyses de sang).

Vous pouvez signaler à Santé Canada tout effet secondaire présumé associé à l’utilisation de médicaments de santé :

  • en consultant la page Web consacrée à la notification des effets indésirables (https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-médicaments-sante/medeffet-canada/declaration-effets-indesirables.html) pour obtenir des renseignements sur les modalités de notification en ligne, par courrier ou par télécopie; ou :
  • en composant le numéro sans frais 1 866 234-2345

Voir la monographie complète du produit.

À propos de BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals découvre de nouveaux médicaments à petites molécules administrés par voie orale pour traiter des maladies rares pour lesquelles il existe d’importants besoins médicaux non satisfaits et pour lesquelles une enzyme joue un rôle clé dans la voie biologique de la maladie. PrORLADEYOMD (bérotralstat), médicament oral à prise unique quotidienne, est approuvé aux États-Unis et dans de nombreux marchés mondiaux. BioCryst a des programmes actifs de développement de médicaments oraux pour de multiples cibles du système du complément, y compris BCX10013, un inhibiteur oral du facteur D en cours de développement clinique. RAPIVABMC (peramivir injectable) est approuvé aux États-Unis et sur de nombreux marchés mondiaux, avec des engagements post-commercialisation en cours. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter le site Web de l’entreprise à l’adresse www.biocryst.com.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris des énoncés concernant des résultats, des performances ou des réalisations futurs. Ces énoncés impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d’autres facteurs qui peuvent faire en sorte que les résultats, les performances ou les réalisations réels soient matériellement différents des résultats, des performances ou des réalisations futurs exprimés ou sous-entendus dans les énoncés prospectifs. Ces énoncés reflètent notre point de vue actuel sur les événements futurs et sont fondés sur des hypothèses et soumis à des risques et incertitudes. Compte tenu de ces incertitudes, vous ne devriez pas accorder une confiance excessive à ces énoncés prospectifs. Certains des facteurs susceptibles d’affecter les déclarations prospectives contenues dans le présent document sont les suivants : la pandémie actuelle de COVID-19, qui pourrait créer des défis dans tous les aspects de l’activité de BioCryst, y compris, sans s’y limiter, des retards, des arrêts, des difficultés et des dépenses accrues en ce qui concerne le développement, les processus réglementaires et les chaînes d’approvisionnement de BioCryst et de ses partenaires, avoir un impact négatif sur la capacité de BioCryst à accéder aux marchés des capitaux ou du crédit pour financer ses opérations, ou avoir pour effet d’augmenter de nombreux risques décrits ci-dessous ou dans les documents que BioCryst dépose périodiquement auprès de la Securities and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières et des changes); la capacité de BioCryst à mettre en œuvre avec succès ses formules de commercialisation d’ORLADEYO, qui pourraient prendre plus de temps ou être plus coûteuses que prévu; la viabilité commerciale d’ORLADEYO, y compris sa capacité à être accepté par le marché; la FDA ou tout autre organisme de réglementation applicable peut exiger des études supplémentaires au-delà des études prévues pour les médicaments et les médicaments candidats, peut ne pas fournir d’autorisations réglementaires, ce qui peut entraîner un retard dans les essais cliniques prévus, peut imposer certaines restrictions, avertissements ou autres exigences sur les médicaments et les médicaments candidats, peut imposer une suspension clinique en ce qui concerne les médicaments candidats, ou peut refuser, retarder ou retirer l’autorisation de mise sur le marché pour les médicaments et les médicaments candidats; la capacité de BioCryst à gérer avec succès sa croissance et à faire face à la concurrence; les risques liés à l’expansion internationale des activités de BioCryst; et les résultats financiers réels peuvent ne pas correspondre aux attentes, y compris le fait que les revenus, les dépenses d’exploitation et l’utilisation des liquidités peuvent ne pas se situer dans les fourchettes prévues par la direction. Veuillez consulter les documents que BioCryst dépose périodiquement auprès de la Securities and Exchange Commission, en particulier le dernier rapport annuel de BioCryst sur le formulaire 10-K, les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et les rapports courants sur le formulaire 8-K, qui identifient les facteurs importants susceptibles d’entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux contenus dans les déclarations prévisionnelles de BioCryst.

BCRXW

Personne-ressource:
John Bluth
+1 919 859-7910
jbluth@biocryst.com