Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a déposé et accepté d'examiner une demande de nouveau médicament (NDA) pour le zavegepant en spray nasal, la seule petite molécule antagoniste des récepteurs du peptide lié au gène de la calcitonine (CGRP) dans une formulation intranasale, pour le traitement aigu de la migraine chez les adultes. La date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour l'achèvement de l'examen de la NDA par la FDA est fixée au 1er trimestre 2023. La NDA pour le zavegepant était basée sur deux études pivotales en double aveugle, contrôlées par placebo, qui ont établi l'efficacité, la tolérance et le profil d'innocuité du zavegepant pour le traitement aigu de la migraine.

Dans les études pivotales, le zavegepant s'est avéré statistiquement supérieur au placebo sur les critères réglementaires coprimaires de supériorité par rapport au placebo à 2 heures pour l'absence de douleur et l'absence du symptôme le plus gênant associé à la migraine (MBS). Dans les essais, les patients ont identifié leur symptôme le plus gênant autre que la douleur à partir d'une liste comprenant des nausées, une sensibilité accrue à la lumière (photophobie) et une sensibilité accrue au son (phonophobie). Dans l'essai pivot de phase 3, le zavegepant a montré une large efficacité en démontrant une supériorité statistiquement significative par rapport au placebo pour un total de 15 critères d'évaluation primaires et secondaires préspécifiés, y compris de multiples critères d'évaluation de l'efficacité ultra-rapide (par exemple, soulagement de la douleur en 15 minutes et retour à la fonction normale en 30 minutes) et de multiples critères d'évaluation de l'efficacité durable (par exemple, absence durable de douleur et soulagement durable de la douleur en 2-24 et 2-48 heures).