Botanix Pharmaceuticals Limited a annoncé des données positives de son étude clinique de phase 1b/2 sur la rosacée papulopustuleuse (" l'étude ") du BTX 1702. La dose de gel BTX 1702 à 10 % de l'étude a atteint la signification statistique pour le critère d'évaluation désigné par la FDA de réduction des lésions inflammatoires (réduction absolue, p=0,02 et réduction en pourcentage, p=0,03) et s'est également approchée de la signification statistique pour l'évaluation globale de l'investigateur "IGA pour les papules et les pustules" (grade de 0 ou 1 au jour 57, p=0,059 et amélioration de 2 grades par rapport à la ligne de base, p=0,059). La dose de gel BTX 1702 à 10% s'est également avérée très sûre et bien tolérée par rapport au gel véhicule (contrôle) Permetrex.

La dose de 20% de BTX 1702 n'était pas supérieure à la dose de 10%, mais elle était sûre et bien tolérée et fournit une marge de sécurité significative pour la dose cible de 10%. L'efficacité des doses de BTX 1702 à 10 % et à 20 % a augmenté à chaque point de temps mesuré pendant l'étude de 8 semaines. L'étude clinique de phase 1b/2 sur le BTX 1702 était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule chez des patients atteints de rosacée papulopustuleuse modérée à sévère.

L'étude a été conçue pour étudier l'innocuité et la tolérabilité du BTX 1702 chez les adultes sur une période de traitement de 8 semaines, avec deux concentrations différentes de BTX 1702 testées en même temps qu'un bras véhicule (contrôle). L'étude a recruté 133 patients dans 16 sites cliniques de dermatologie en Australie et en Nouvelle-Zélande. Les patients ont été répartis au hasard dans 3 groupes de traitement distincts comprenant le gel BTX 1702 à 10 % (n=45) appliqué deux fois par jour, le gel BTX 1702 à 20 % (n = 45) appliqué deux fois par jour et le gel véhicule (contrôle n= 43) appliqué deux fois par jour.

Des patients âgés de 18 à 65 ans atteints de rosacée papulopustuleuse modérée à sévère et répondant aux critères d'admissibilité et d'inclusion pertinents ont été inscrits à l'étude, 84 % de la population de patients étant des femmes et 16 % des hommes. Les principaux critères d'évaluation de l'étude étaient la sécurité et la tolérabilité. En outre, plusieurs critères d'efficacité exploratoires ont été évalués, notamment : la réduction absolue et le pourcentage de changement, par rapport à la ligne de base, des lésions inflammatoires ; la proportion de patients obtenant au moins un teint clair ou presque clair, et une amélioration de 2 grades par rapport à la ligne de base sur l'échelle d'évaluation globale de l'investigateur (IGA) à 5 grades et le changement sur l'échelle d'évaluation de l'érythème du clinicien (CEA).

Les paramètres ont été évalués au départ et à la fin de la période de traitement de 8 semaines (jour 57) et, pour certains paramètres, également aux jours 15 et 29 de l'étude. Résultats de l'étude Aucun événement indésirable grave n'a été observé au cours de l'étude et tous les bras (gel véhicule, gel BTX 1702 à 10% et 20%) ont été sûrs et bien tolérés. Aucun événement indésirable grave n'a été observé et la plupart des événements indésirables qui se sont produits étaient localisés et de nature légère.

Les patients inscrits dans le bras BTX 1702 à 10 % n'ont ressenti aucune brûlure ni picotement, tandis que les patients inscrits dans les bras véhicule et 20 % BTX 1702 ont ressenti quelques brûlures et picotements mineurs (moins de 5 %). Pour les critères d'évaluation exploratoires de l'efficacité, les deux doses de BTX 1702 ont montré des résultats cliniquement positifs, la dose de 10% montrant des résultats plus importants, statistiquement significatifs par rapport au véhicule, pour les réductions du nombre de lésions inflammatoires et l'amélioration des critères d'évaluation globale de l'investigateur (IGA). Comme indiqué dans la présentation ci-jointe, des améliorations ont été observées à chaque point temporel mesuré dans l'étude des critères d'efficacité.

Sur la base des résultats de l'étude, la société pense que la dose de 10% de BTX 1702 est la formulation supérieure avec le profil d'innocuité et d'efficacité le plus attrayant pour poursuivre le développement clinique et a le potentiel d'être le meilleur traitement de sa catégorie pour la rosacée papulopustuleuse. La dose plus élevée de 20 % de BTX 1702 a entraîné certains problèmes d'innocuité et de tolérabilité qui n'ont pas été observés avec la dose de 10 % et l'efficacité observée n'était pas supérieure à celle de la dose de 10 % de BTX 1702. Les données disponibles sur les produits concurrents qui ont publié des résultats d'efficacité après 8 semaines de traitement, suggèrent que le BTX 1702 à 10 % est comparable en termes de réduction des lésions et d'amélioration de l'AGI au même moment, avec une amélioration possible de la sécurité et de la tolérabilité.

Séparément, la réduction de la rougeur, telle que mesurée par le résultat CEA, se compare très favorablement aux produits conçus pour réduire la rougeur.