BrainStorm Cell Therapeutics Inc. présentera de nouvelles données de biomarqueurs suggérant que les patients atteints de SLA pourraient bénéficier d'un traitement à plus long terme avec le débamestrocel (NurOwn®). La société partagera ces données avec un public international composé de groupes de défense des patients, de médecins, d'organismes de recherche, de représentants de l'industrie, de leaders d'opinion et de décideurs dédiés à la recherche sur la SLA lors du 3rd Annual ALS Drug Development Summit, qui se tiendra du 21 au 23 mai 2024 à Boston MA.Stacy Lindborg PhD fera une présentation sur les nouvelles données de biomarqueurs du programme d'accès élargi (EAP) de NurOwn, ainsi que sur les données de l'essai de phase 3. Faits saillants Un échantillon fixe de participants à l'essai de phase 3 de NurOwn, qui répondaient aux critères d'admissibilité, a eu la possibilité de s'inscrire à un programme d'accès élargi (EAP) approuvé par la FDA.

L'EAP s'est déroulé sur deux périodes de 28 semaines chacune, au cours desquelles les participants pouvaient recevoir un total de 6 doses de NurOwn, 3 doses de NurOwn dans chaque période. Tous les participants à l'EAP ont reçu NurOwn, y compris les participants randomisés pour recevoir un placebo dans l'essai de phase 3. 13 Des échantillons de liquide céphalo-rachidien (LCR) ont été prélevés au cours de l'essai de phase 3 et de l'EAP.

Les niveaux de chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le LCR ont été contrôlés pendant la phase 3 et les périodes suivantes de l'EAP. La NfL est un biomarqueur important dans la SLA, qui mesure la neurodégénérescence et la mort des cellules neurales. Des études publiées ont montré que les valeurs de NfL étaient associées à la progression clinique, et les réductions de NfL induites par le traitement ont été à la base de l'approbation récente d'un médicament contre la SLA.

Les données récemment publiées sur la NfL, issues de l'essai de phase 3, montrent que les participants traités avec NurOwn ont vu leur NfL diminuer de 11 % par rapport à la valeur de référence. Les participants randomisés dans le groupe placebo ont eu des valeurs de NfL similaires aux valeurs de base tout au long de l'essai. (Lindborg et al.

Muscle and Nerve 2024). 10 participants à l'essai qui ont terminé la phase 3 ont été inscrits à l'EAP. 8 participants ont terminé la période 1 de l'EAP et 6 ont terminé la période 2 de l'EAP. Les participants à l'EAP avaient des valeurs de NfL plus faibles à la phase 3 de référence que l'ensemble de la population de la phase 3.

Les nouvelles données de l'EAP qui seront présentées à l'ALS Summit montrent que, pour les participants randomisés dans NurOwn, il y a eu une diminution de 4 % de la NfL par rapport à la valeur de base dans la phase 3 et une diminution de 27 % et 36 % par rapport à la valeur de base, à la fin de la période 1 et de la période 2 de l'EAP, respectivement. Ces résultats suggèrent un bénéfice continu d'un traitement prolongé par NurOwn. Pour les participants randomisés sous placebo et traités par la suite avec NurOwn dans le cadre de l'EAP, on a observé une augmentation de 37 % de la NfL entre le début et la fin de l'étude au cours de la phase 3. Après le traitement par NurOwn dans le cadre de l'EAP, les mêmes patients ont enregistré une augmentation de 17 % de la NfL par rapport à la valeur de référence au cours de la période 1 et une diminution de 5 % de la NfL par rapport à la valeur de référence au cours de la période 2. BrainStorm espère confirmer ces résultats dans l'essai de phase 3b prévu pour NurOwn.