CEL-SCI Corporation a annoncé un résultat très positif de sa récente réunion avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant la voie d'approbation de son immunothérapie expérimentale de première ligne contre le cancer, Multikine (interleukine leucocytaire, injectable). Sur la base des données solides de sécurité et d'efficacité de l'étude de phase 3 de CEL-SCI sur le cancer de la tête et du cou, la FDA a indiqué que CEL-SCI pouvait aller de l'avant avec une étude d'enregistrement confirmatoire de Multikine chez des patients atteints d'un cancer primaire avancé de la tête et du cou nouvellement diagnostiqué, sans atteinte des ganglions lymphatiques (déterminée par PET scan) et avec une faible expression tumorale de PD-L1 (déterminée par biopsie). CEL-SCI a publié un rapport sur l'accord de la FDA et la voie à suivre pour Multikine.

En voici les points saillants : La FDA a donné son accord pour une étude d'enregistrement confirmatoire de 212 personnes, basée sur la solidité des données de sécurité et de survie dans la population cible sélectionnée de l'étude de phase 3 précédente de 928 personnes. L'étude confirmatoire sera un essai contrôlé randomisé avec deux bras : Traitement multikine plus traitement standard versus traitement standard seul. Comme cela a été présenté à la conférence ESMO sur le cancer en octobre 2023, les patients traités par Multikine dans le groupe sélectionné avaient une survie à 5 ans de 73 % contre 45 % dans le groupe témoin qui n'avait pas reçu Multikine.

En général, la sélection des patients pour différents traitements dans le cas d'un cancer de la tête et du cou nouvellement diagnostiqué n'est effectuée qu'après la chirurgie. CEL-SCI a donc dû relever un défi, car Multikine doit être administré avant l'intervention chirurgicale. En analysant le mécanisme d'action biologique de Multikine, comme le montre l'étude de phase 3 achevée, CEL-SCI a mis au point des critères permettant de sélectionner, avant l'opération, les patients qui bénéficieraient de la meilleure survie grâce à Multikine.

La FDA a accepté les critères de sélection et le plan d'étude proposé, ce qui permet maintenant à CEL-SCI de recruter des patients pour l'étude de confirmation. CEL-SCI a atteint un niveau très élevé fixé par la FDA, qui exige une analyse plus rigoureuse pour les patients nouvellement diagnostiqués que pour les patients en phase terminale d'un cancer. Un régulateur a qualifié ces patients nouvellement diagnostiqués de "beaucoup plus délicats".

et a expliqué que les critères d'autorisation d'une nouvelle étude sur ces patients devaient être plus stricts, puisqu'on ne s'attend pas à ce qu'ils meurent tous. Des statisticiens et des médecins ont indiqué à CEL-SCI que l'étude de confirmation avait de grandes chances de réussir, car l'étude de phase 3 achevée a déjà démontré un important bénéfice en termes de survie dans la population cible. L'étude de confirmation, beaucoup plus petite - moins d'un quart de la taille de l'étude précédente - se concentrera sur les patients qui ont vu le plus grand bénéfice en termes de survie lorsqu'ils ont été traités avec Multikine.

S'il est approuvé en tant que traitement pré-chirurgical, Multikine devrait être ajouté à la norme de soins pour la population cible. La FDA a également reconnu lors de la réunion qu'il existe un grand besoin non satisfait dans la population cible pour des thérapies améliorées. Il s'agit d'un facteur important qui pèse en faveur de l'approbation de Multikine.

CEL-SCI estime que sa proposition de valeur sans risque pour les investisseurs offre une opportunité unique d'investir dans une société d'oncologie de phase 3 disposant d'un grand nombre de données démontrant non seulement des réponses tumorales, mais aussi la survie à long terme, dans la population de patients cible. L'objectif de l'étude de confirmation de plus petite taille de la société est de confirmer ces résultats positifs dans une population cible définie de manière prospective.