Cereno Scientific AB a annoncé le protocole d'étude de l'Expanded Access Program (EAP) pour son principal médicament candidat, l'inhibiteur d'HDAC CS1, dans la maladie rare qu'est l'hypertension artérielle pulmonaire. L'EAP permettra de documenter à long terme les données de sécurité et d'efficacité du traitement par CS1 dans le cadre de l'étude de phase II sur l'HTAP. Comme indiqué précédemment, les investigateurs ont montré un intérêt substantiel pour l'EAP, les deux tiers des patients ayant terminé l'étude ou étant actuellement sous traitement étant considérés par les investigateurs comme éligibles pour un accès continu au CS1.

L'étude EAP, nommée CS-004, est une prolongation de l'étude de phase II CS-003 sur le CS1 dans l'HTAP, l'objectif principal étant d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme d'un traitement continu avec le CS1 et l'efficacité exploratoire comme objectif secondaire avec les mêmes méthodes que dans l'étude mère (les points temporels étant au début, à 4, 8 et 12 mois chaque année). De plus amples détails seront publiés ultérieurement sur clinicaltrials.gov. Les approbations spécifiques au site et du comité d'éthique (IRB) sont en cours et, une fois qu'elles seront obtenues, les premiers patients pourront être traités dans le cadre de l'EAP.

L'EAP permettra ainsi à Cereno de rassembler davantage de documentation sur l'utilisation du CS1 chez les patients souffrant d'HTAP, ce qui facilitera les discussions avec les autorités réglementaires et la conception de l'étude pivot de phase IIb/III avec le CS1. L'approbation du programme d'accès élargi (EAP) fait suite à des rapports encourageants issus de l'étude de phase II du CS1 dans l'HTAP, qui se déroule activement dans 10 cliniques spécialisées aux Etats-Unis. En juin, un investigateur a mis en évidence un cas notable d'amélioration de l'état d'un patient grâce au CS1.

De plus, Cereno a rapporté en octobre 2023 qu'un examen de contrôle de la qualité des données (DQCR), des données obtenues par le CardioMEMS HF System des seize premiers patients, a été conclu avec des résultats positifs. En novembre, un autre investigateur a incité Cereno à soumettre une demande d'accès élargi à la FDA, afin d'obtenir l'autorisation de continuer à administrer le médicament expérimental, CS1, aux patients après la fin du traitement de l'étude. Cereno a rapidement soumis la demande le 3 janvier, qui a été accordée par la FDA le 30 janvier 2024.