Circio Holding ASA annonce qu'elle a établi la preuve de concept technique in vivo de sa plateforme propriétaire d'ARN circulaire circVec en démontrant une amélioration statistiquement significative de la durabilité par rapport à l'expression basée sur l'ARNm. La technologie circVec a un large potentiel, notamment pour améliorer la puissance et réduire le coût de la thérapie génique de référence actuelle, et la stratégie de R&D est centrée sur ce domaine thérapeutique en pleine expansion. Parallèlement à la caractérisation in vivo, Circio a testé et intégré de nouvelles caractéristiques à la plateforme circVec.

Un concept de "suppression et remplacement" à double fonction a été conçu et validé in vitro pour le déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD), avec la capacité de remplacer la protéine AAT fonctionnelle et d'éliminer la variante de la maladie. Cette maladie génétique provoque des symptômes graves au niveau des poumons et du foie, et il n'existe actuellement aucune option thérapeutique satisfaisante. L'AATD représente un besoin médical majeur non satisfait et plus de 200 000 patients en sont atteints aux États-Unis et dans l'Union européenne.

À la connaissance de Circio, circVec 2.1 dépasse de loin les autres systèmes d'expression intracellulaire basés sur les circARN connus, à la fois en termes d'efficacité de biogénèse des circARN et de rendement protéique. La plateforme a encore du potentiel, et Circio améliore continuellement la technologie en vue de circVec 3.0 et au-delà. La plateforme est protégée par une expertise et un savoir-faire internes profonds, avec trois brevets protégeant les principales caractéristiques technologiques déposés à ce jour, et d'autres demandes en cours.