CRISPR Therapeutics AG a annoncé que le 15 décembre 2023, le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments a adopté un avis positif pour l'approbation conditionnelle de CASGEVY ? (exagamglogene autotemcel), une thérapie CRISPR/Cas9 à gènes modifiés, pour le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, développée conjointement par CRISPR Therapeutics AG et son partenaire, Vertex Pharmaceuticals Incorporated. L'utilisation de CASGEVY dans l'Union européenne reste expérimentale.

Une décision d'approbation par la Commission européenne est attendue en février 2024. Les autorisations de mise sur le marché conditionnelles ("AMC") concernent les médicaments qui répondent à un besoin médical important non satisfait, par exemple dans le cas de maladies graves et potentiellement mortelles, pour lesquelles il n'existe aucune méthode de traitement satisfaisante ou pour lesquelles le médicament offre un avantage thérapeutique majeur. Une AMC est accordée lorsque les données cliniques complètes ne sont pas encore disponibles, mais que le bénéfice du médicament pour répondre à un besoin important non satisfait l'emporte sur la nécessité de disposer de données qui deviendront disponibles à l'avenir.

Les AMC sont valables pour un an et renouvelables chaque année, sous réserve d'un examen réglementaire continu des données.