La thérapie, connue sous le nom de Casgevy, a été approuvée pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions et est basée sur la technologie d'édition de gènes CRISPR, lauréate du prix Nobel.
Cette décision permet à Casgevy d'être approuvé pour la deuxième fois aux États-Unis, après que l'autorité de régulation de la santé l'a autorisé en décembre pour la drépanocytose, une autre maladie héréditaire du sang.
Selon Vertex, Casgevy doit être administré par l'intermédiaire de centres de traitement agréés ayant l'expérience de la transplantation de cellules souches. (Reportage de Mariam Sunny à Bengaluru ; Rédaction de Shailesh Kuber)