CRISPR Therapeutics annonce l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis de CASGEVYMC pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle

CRISPR Therapeutics AG est une société d'édition de gènes basée en Suisse qui se concentre sur le développement de thérapies basées sur CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Il s'agit d'une technologie d'édition de gènes, qui consiste à modifier avec précision des séquences spécifiques d'ADN génomique. La société vise à appliquer cette technologie pour perturber, supprimer, corriger et insérer des gènes afin de traiter des maladies génétiquement définies et de concevoir des thérapies cellulaires avancées. La société a acquis les droits sur la propriété intellectuelle (PI) englobant CRISPR/Cas9 et les technologies connexes et est également impliquée dans ses propres recherches sur la PI et dans des efforts supplémentaires de concession de licences. Les stratégies de développement de produits et de partenariat de la société sont conçues pour exploiter le plein potentiel de la plateforme CRISPR/Cas9 tout en maximisant la probabilité de développer avec succès leurs produits candidats.