Day One Biopharmaceuticals a annoncé avoir récemment achevé la soumission de la demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le tovorafenib en tant que monothérapie dans le gliome pédiatrique de bas grade (pLGG) récidivant ou progressif. La société prévoit que la FDA déposera la NDA roulante d'ici la mi-novembre 2023. FIREFLY-1 est un essai pivot de phase 2, ouvert, qui a traité un total de 137 patients dans deux groupes d'étude. Le bras 1 a évalué le tovorafenib chez 77 patients en monothérapie une fois par semaine chez des patients âgés de 6 mois à 25 ans souffrant d'une rechute ou d'une progression du pLGG.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est l'ORR selon les critères RANO-HGG (Response Assessment for Neuro-Oncology High-Grade Glioma). Les critères d'évaluation secondaires comprennent l'ORR selon l'évaluation de la réponse pour les gliomes de bas grade en neuro-oncologie pédiatrique (RAPNO-LGG), la survie sans progression (PFS), la durée de la réponse (DOR), le délai de réponse, le taux de bénéfice clinique et l'innocuité. La demande d'autorisation de mise sur le marché comprend également une analyse exploratoire de l'ORR par l'évaluation de la réponse pour le gliome de bas grade en neuro-oncologie (RANO-LGG).

Toutes les données ont été évaluées par un comité d'examen indépendant en aveugle.