Design Therapeutics, Inc. annonce une demande d'autorisation de mise sur le marché de son principal candidat, le DT-216, pour le traitement de l'ataxie de Friedreich.
Le 28 février 2022 à 22:05
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Design Therapeutics, Inc. a annoncé que son Investigational New Drug Application (IND) pour son candidat principal, DT-216, pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (FA), a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La société se prépare à lancer un essai clinique de phase 1 du DT-216 pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et les niveaux de frataxine (FXN) chez les patients atteints de FA. Le recrutement pour l'étude devrait commencer dans les semaines à venir. L'AF est une maladie dégénérative multisystémique dévastatrice causée par une mutation de l'expansion de la répétition GAA du gène FXN qui entrave la transcription et réduit l'expression des gènes. De faibles niveaux de FXN entraînent toutes les manifestations de la maladie de FA, y compris des déficits neurologiques tels que la perte d'équilibre et de coordination, la cardiomyopathie et les arythmies, ainsi que le diabète et d'autres symptômes graves. Le DT-216 est une petite molécule chimère GeneTAC㬱 ; conçue pour cibler spécifiquement la mutation d'expansion de la répétition GAA et restaurer l'expression du gène FXN. L'IND de Design㝂 a été soutenue par un ensemble complet de données précliniques comprenant des études multidoses de 2 semaines chez les rongeurs, et des études de 2 et 13 semaines chez les primates non humains (PNH) démontrant que l'administration systémique du DT-216 était bien tolérée à des niveaux de dose qui devraient permettre d'atteindre des concentrations dans le SNC, le cœur et les muscles squelettiques bien supérieures à celles requises pour restaurer l'expression du gène FXN dans les cellules dérivées de patients atteints d'AF in vitro.
Design Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. Elle est engagée dans la recherche et le développement de molécules GeneTACT, qui sont de petites molécules thérapeutiques chimériques ciblées sur les gènes, conçues pour modifier la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions de nucléotides. Son programme sur l'ataxie de Friedreich (FA) est axé sur le développement d'un traitement modificateur de la maladie. Son DT-216 est développé pour surmonter l'altération de la transcription du FXN qui cause la FA. Le DT-216 est en phase I des essais cliniques. La société est également engagée dans le développement du DT-216 pour permettre une exposition plus élevée et une administration chronique pour le traitement de l'AF, connu sous le nom de DT-216P2, qui utilise la même substance médicamenteuse, le DT-216. Son programme FECD se concentre sur le développement d'un traitement médical potentiellement modificateur de la maladie pour le FECD, DT-168, qui est en phase I d'essai clinique. Son programme HD est axé sur le développement d'un traitement potentiellement modificateur de la maladie pour la HD.
Design Therapeutics, Inc. annonce une demande d'autorisation de mise sur le marché de son principal candidat, le DT-216, pour le traitement de l'ataxie de Friedreich.