EDAP TMS SA a annoncé que sa plateforme Focal One a reçu la désignation Breakthrough Device de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de l'endométriose infiltrante profonde (DIE). En juin 2018, la FDA a autorisé Focal One Robotic Focal HIFU pour l'ablation du tissu prostatique. Par définition, la désignation Breakthrough Device de la FDA est accordée aux produits qui permettent un traitement ou un diagnostic plus efficace de maladies ou d'affections potentiellement mortelles ou irréversiblement débilitantes.

Ce programme unique a pour but de fournir aux patients et aux prestataires de soins de santé un accès rapide aux dispositifs médicaux en accélérant le développement, l'évaluation et l'examen. Le fait que le système Focal One ait reçu la désignation "Breakthrough Device" souligne l'importance de ce développement innovant pour les patients atteints de DIE. L'endométriose rectale induit des lésions associées à des symptômes douloureux qui peuvent sérieusement altérer la qualité de vie de nombreuses femmes.

Focal One HIFU est une procédure ablative robotisée non invasive qui utilise une sonde à ultrasons de haute intensité pour dévitaliser les tissus par cavitation acoustique et ablation thermique. En janvier 2022, EDAP a communiqué les résultats positifs de l'étude de phase 2 Endo-HIFU-1R (N=60) évaluant Focal One HIFU pour le traitement de l'endométriose rectale infiltrante profonde, et ces données ont été incluses dans la soumission d'EDAP en vue de l'obtention de la désignation Breakthrough Device par la FDA. L'étude a évalué l'effet du traitement par HIFU sur les symptômes de l'endométriose et la qualité de vie.

Les résultats ont montré une diminution significative des symptômes évalués (douleur pelvienne aiguë, dyspareunie, diarrhée, constipation, saignements rectaux, fausses envies, ténesme, spams rectaux, douleur pelvienne postérieure et asthénie) dès la première évaluation post-traitement (à un mois), et la réduction des symptômes s'est maintenue trois et six mois après le traitement par UFHI. En ce qui concerne la mesure de la qualité de vie, une amélioration significative a également été observée dès le premier mois après le traitement par UFHI et maintenue trois et six mois après le traitement pour presque tous les critères évalués : fonctionnement physique, limitation du rôle en raison de problèmes émotionnels, énergie ? fatigue, bien-être émotionnel, fonctionnement social, douleur corporelle, santé générale, et pour les composantes du score global physique et mental.

L'étude a également évalué en aveugle l'évolution du volume des nodules par IRM, notant une réduction significative du volume des lésions observées à six mois. Les résultats de l'étude ont également montré un profil de sécurité positif avec 96,7% des patients ne présentant pas d'événements indésirables ou non significatifs (Clavien 1), 3,3% des patients traités présentant des complications Clavien 2 et aucun patient présentant des complications Clavien 3. En février 2024, EDAP a annoncé la fin du recrutement dans une étude de phase 3 évaluant la thérapie HIFU Focal One pour le traitement de l'endométriose rectale infiltrante profonde.

L'étude de phase 3 en cours (NCT05755958) est un essai comparatif, randomisé, en double aveugle, dont l'objectif principal est d'évaluer les niveaux de douleur pelvienne aiguë chez 60 patients. Les patientes inscrites à l'étude sont suivies pendant trois mois et comparent le traitement par UFHI à un groupe fictif. La dernière patiente a été traitée en janvier 2024.

Les résultats de l'étude sont attendus pour le second semestre 2024.