Egetis Therapeutics AB (publ) a fait le point sur la sensibilisation à la maladie de la déficience en MCT8 et sur le programme d'accès élargi (EAP) au tiratricol (pour les patients éligibles atteints de la déficience en MCT8 aux États-Unis). La déficience en MCT8 est une maladie génétique extrêmement rare qui n'a été décrite qu'en 2004 et Egetis est la première société pharmaceutique à développer une thérapie possible pour cette maladie. Par conséquent, la compréhension générale de la maladie et de son diagnostic est encore très faible, même parmi les médecins spécialistes, et une grande partie des patients ne sont pas diagnostiqués.

La société a concentré ses activités d'affaires médicales sur l'amélioration de la connaissance et du diagnostic de la maladie, y compris la participation et les dialogues lors de conférences scientifiques, les partenariats d'identification des patients avec les sociétés de tests génétiques, les engagements avec les leaders d'opinion, les conseils consultatifs et les interactions avec les groupes de défense des patients. Ces activités ont permis d'identifier 50 patients supplémentaires souffrant d'une déficience en MCT8 aux États-Unis, qui n'avaient pas été diagnostiqués auparavant ou qui n'étaient pas connus de la société. Grâce à la mise en œuvre à grande échelle du programme d'accès élargi au tiratricol aux États-Unis, la charge administrative des médecins traitants sera réduite s'ils souhaitent prescrire le tiratricol aux patients souffrant d'une déficience en MCT8 dont ils ont la charge.

L'EAP est également important pour les patients qui terminent l'essai ReTRIACt, afin de garantir un accès continu au traitement. La déficience en MCT8 est une maladie extrêmement rare et gravement invalidante pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé, et le tiratricol pourrait devenir le premier traitement approuvé de la déficience en MCT8. Le PAE a été soumis à la Food and Drug Administration (FDA) en octobre 2022, à la demande de la FDA.

Les professionnels de santé souhaitant faire une demande d'accès à l'EAP ou en savoir plus sur les critères du programme peuvent consulter l'étude NCT05911399. Selon les règles de la FDA pour les programmes d'accès précoce, tout patient enrôlé dans un EAP doit d'abord être évalué pour participer à des essais cliniques en cours. À propos du programme d'accès élargi de la FDA.

La Food and Drug Administration (FDA) réglemente le développement et l'approbation de la commercialisation des produits médicaux aux États-Unis. Avant l'approbation réglementaire, il n'est normalement pas possible de prescrire un produit pharmaceutique en cours de développement en dehors des essais cliniques. Toutefois, dans le cas d'une affection ou d'une maladie grave pour laquelle il n'existe pas d'alternative satisfaisante, et lorsqu'un essai clinique n'est pas envisageable pour un patient, un médecin qui souhaite prescrire une thérapie non approuvée peut en demander l'autorisation par l'intermédiaire du programme d'accès élargi (EAP) de la FDA.

Les EAP sont conçus pour donner accès à des thérapies potentielles avant qu'elles ne soient approuvées par la FDA et peuvent inclure des personnes qui ne sont généralement pas éligibles pour des essais cliniques. En outre, la FDA peut demander à un promoteur de consolider l'accès élargi pour des groupes de patients dans le cadre d'une IND existante lorsque l'agence a reçu un nombre important de demandes d'accès élargi pour des patients individuels à un médicament expérimental pour le même usage. Le principal médicament candidat de la société est en cours de développement pour le traitement des patients atteints d'un déficit du transporteur monocarboxylate Emcitate 8 (MCT8), une maladie rare très invalidante pour laquelle il n'existe pas de traitement.

Des études antérieures (Triac Trial I et une étude à long terme en vie réelle) ont montré des résultats hautement significatifs et cliniquement pertinents sur les niveaux sériques de l'hormone thyroïdienne T3 Emcitate et sur des critères cliniques secondaires. Egetis a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour Emcitate à l'Agence européenne des médicaments (EMA) en octobre 2023. Après un dialogue avec la FDA, Egetis mène une petite étude pivot randomisée et contrôlée par placebo sur 16 patients afin de vérifier les résultats sur les niveaux de T3 observés dans des essais cliniques et des publications antérieurs.

Egetis a l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) aux États-Unis pour le milieu de l'année 2024 en vertu de la désignation accélérée accordée par la FDA. Emcitate détient la désignation de médicament orphelin (ODD) pour la déficience en MCT8 et la résistance aux hormones thyroïdiennes de type bêta (RTH-bêta) dans Emcitate aux États-Unis et dans l'UE.

La déficience en MCT8 et la résistance à l'hormone thyroïdienne de type bêta sont deux indications distinctes, sans chevauchement des populations de patients. Emcitate a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD), ce qui donne à Egetis la possibilité de recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) aux États-Unis, après approbation. Ce bon peut être transféré ou vendu à un autre sponsor.

Ce bon peut être transféré et vendu à un autre sponsor. Le médicament candidat est une première aux États-Unis, après approbation". Ce bon peut être transféré ou vendu à un autre sponsor.

Ce bon sera transféré ou vendu à un autre sponsor. Ce bon peut être transféré à un autre sponsor. Les médicaments candidats.

Le candidat-médicament est une priorité pour un autre sponsor. Ce bon pourrait être transféré à un autre sponsor.