Les Compagnies pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson ont annoncé les premiers résultats positifs de l'essai clinique ouvert de phase 2 UNITY pour le traitement des adultes enceintes présentant un risque élevé de maladie hémolytique grave du fœtus et du nouveau-né (HDFN). La HDFN est une affection grave et rare qui peut provoquer une anémie potentiellement mortelle chez le fœtus. Elle survient lorsque les groupes sanguins d'une personne enceinte et de son fœtus sont incompatibles.1 L'essai a satisfait au critère d'évaluation principal, la majorité des patientes enceintes ayant reçu du nipocalimab ayant donné naissance à un enfant vivant à l'âge gestationnel (AG) de 32 semaines ou après, sans avoir eu besoin d'une transfusion intra-utérine (TUI) pendant toute leur grossesse.

Au cours de la période de traitement d'environ 20 semaines, le nipocalimab a démontré un profil de sécurité qui soutient la poursuite du développement du traitement chez les HDFN. Le nipocalimab a obtenu la désignation Fast Track en juillet 2019 et le statut de médicament orphelin en juin 2020 par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, et la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments en octobre 2019 pour l'HDFN. L'HDFN est une maladie rare provoquée par des auto-anticorps où les anticorps produits par le système immunitaire d'une personne enceinte traversent le placenta et attaquent les globules rouges du fœtus, provoquant une hémolyse fœtale qui entraîne une anémie.1 La forme grave de l'HDFN, qui est classée comme une maladie ultra-rare, peut entraîner une anémie potentiellement mortelle.3 Aujourd'hui, il n'existe aucun traitement approuvé pour l'HDFN, et les grossesses affectées par une HDFN grave peuvent nécessiter des UIT répétées.

Les TUI sont des procédures chirurgicales invasives, techniquement complexes, réalisées par des spécialistes, qui peuvent être associées à un taux accru de mortalité fœtale et de naissance prématurée.4 Selon l'American Journal of Obstetrics and Gynecology, aux États-Unis, on estime que jusqu'à 80 grossesses sur 100 000 sont affectées par la NDFH chaque année.