Lantheus Holdings, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour DEFINITY® (microsphère lipidique de perflutren) en tant qu'agent améliorant l'échographie pour les patients pédiatriques dont les échocardiogrammes sont sous-optimaux. Cette approbation représente une avancée significative en médecine pédiatrique, car elle fournit aux professionnels de la santé un outil précieux pour opacifier la chambre ventriculaire gauche et mieux identifier la bordure endocardique du ventricule gauche. DEFINITY est actuellement l'agent de rehaussement échographique diagnostique le plus utilisé, le plus étudié et le plus fiable aux États-Unis. La décision de la FDA s'appuie sur les données d'utilisation de trois essais cliniques pédiatriques menés avec DEFINITY : l'étude Golding, qui a évalué 40 patients, âgés de 1 mois à 17 ans, présentant des troubles cardiovasculaires importants, notamment une transplantation cardiaque, la maladie de Kawasaki ou une anomalie cardiovasculaire congénitale ; l'étude Fine, qui a évalué 36 patients, âgés de 10 à 21 ans, ayant déjà subi une transplantation cardiaque ; et l'étude Kutty, une analyse rétrospective des dossiers médicaux de 113 patients pédiatriques, âgés de 5 à 21 ans, ayant reçu un diagnostic de cardiopathie congénitale ou acquise connue ou soupçonnée d'être une maladie cardiaque. Ces études ont évalué l'utilisation de DEFINITY chez 189 patients au total (107 (56,5 %) étaient des garçons et 82 (43,5 %) étaient des filles).

L'étude de Golding, ainsi que les données complémentaires des études de Fine et de Kutty, démontrent que l'opacification du ventricule gauche avec DEFINITY (doses cumulatives allant de 6 µL/kg à 20 µL/kg) est un succès chez les patients pédiatriques et que l'échographie de contraste fournit des informations importantes pour guider la prise en charge de ces patients. Dans l'étude de Golding, la capacité à détecter les anomalies du mouvement de la paroi et la capacité à déterminer la fraction d'éjection ont été améliorées chez la majorité des sujets (70 % et 80 %, respectivement). Les études de Kutty et de Fine ont toutes deux fait état d'une opacification réussie du ventricule gauche chez tous les participants.

Dans l'étude de Kutty, des anomalies du mouvement de la paroi et/ou de la perfusion myocardique ont été identifiées chez 13 (11,5 %) des patients (toutes identifiées pendant l'épreuve d'effort), et le nombre de segments ventriculaires gauches visualisés s'est amélioré, passant de 13 ± 1 par patient sans contraste à 16 ± 1 segments par patient avec contraste chez tous les patients. L'étude Fine a identifié des anomalies régionales du mouvement de la paroi détectées chez trois patients (8,3 %, n=36) et a démontré que l'imagerie de perfusion myocardique était réussie chez 32 patients (88,9 %), l'imagerie ayant été compliquée chez certains patients par des facteurs de mouvement et/ou de fréquence cardiaque insuffisante4-6 .