Lexeo Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à LX2006, son candidat de thérapie génique basé sur l'AAVrh.10hFXN pour le traitement de la cardiomyopathie de l'ataxie de Friedreich (FA). LX2006 est conçu pour délivrer un gène fonctionnel de la frataxine afin de promouvoir l'expression de la protéine frataxine et de restaurer la fonction mitochondriale dans les cellules myocardiques. La procédure accélérée est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux médicaments destinés à traiter des affections graves et à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

Cette désignation a été accordée sur la base des données précliniques disponibles. SUNRISE-FA, un essai clinique multicentrique de phase 1/2, 52 semaines, en escalade de dose et ouvert, est en cours pour évaluer la sécurité et la tolérabilité, ainsi que l'efficacité préliminaire de LX2006 chez des patients atteints de cardiomyopathie FA. LX2006 est administré en une seule perfusion intraveineuse aux patients dans au moins deux cohortes de doses croissantes, avec la possibilité d'une troisième cohorte.

La sécurité et l'efficacité à long terme seront évaluées pendant quatre années supplémentaires après l'achèvement de la première année de l'essai, ce qui permettra d'obtenir des données sur une période totale de cinq ans après le traitement par le LX2006.