Liquidia Corporation a fait le point sur les progrès cliniques de ses programmes de traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et de l'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD) avec ses médicaments expérimentaux, YUTREPIA (tréprostinil) en poudre pour inhalation et L606, une formulation inhalée à libération prolongée de tréprostinil administrée deux fois par jour à l'aide d'un nébuliseur de nouvelle génération à courte durée d'action. En ce qui concerne YUTREPIA, le premier patient atteint de PH-ILD a été recruté en décembre 2023 dans le cadre de l'étude ouverte, prospective et multicentrique visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du tréprostinil inhalé en poudre sèche dans l'hypertension pulmonaire, désignée sous le nom d'étude ASCENT. L'étude ASCENT comprendra environ 60 sujets afin de mieux connaître le profil de dosage et de tolérabilité de YUTREPIA chez les patients souffrant d'HTP.

Des critères d'efficacité exploratoires seront également évalués. YUTREPIA fait actuellement l'objet d'un examen par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en vue d'une approbation provisoire pour le traitement de la maladie d'Alzheimer et des affections connexes, la date butoir prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) étant le 24 janvier 2024. La FDA a précédemment confirmé que Liquidia pouvait ajouter le traitement de la maladie de Crohn à l'étiquette de YUTREPIA sans études cliniques supplémentaires.

En ce qui concerne le L606, Liquidia a conclu avec succès une réunion de type C avec la FDA en décembre 2023 et est parvenue à un accord concernant les exigences d'enregistrement du L606 en utilisant la voie réglementaire 505(b)(2). Il a été convenu qu'un seul essai d'efficacité de phase 3 contrôlé par placebo chez des patients atteints de PH-ILD serait nécessaire pour soutenir les indications de traitement de l'HTAP et de la PH-ILD. La société se prépare à lancer une étude mondiale dans le courant de l'année 2024.

Liquidia continuera également à recruter des patients dans le cadre de son étude de sécurité multicentrique ouverte en cours sur le L606 chez des patients américains atteints d'HTAP ou de PH-ILD. Cette étude comprendra environ 60 sujets, dont des patients atteints d'HTAP, naïfs de prostacyclines ou en transition depuis Tyvaso ou Tyvaso DPI, et des patients atteints de PH-ILD, en transition depuis Tyvaso ou Tyvaso DPI. L'étude compte maintenant plus d'un tiers de participants et inclut certains patients qui ont été traités avec succès avec le L606 pendant plus d'un an et à des doses comparables à 25 à 27 respirations de Tyvaso, quatre fois par jour.

La société prévoit actuellement que l'étude ouverte sera entièrement recrutée en 2024 et a l'intention de fournir des mises à jour intermédiaires lors de conférences médicales plus tard dans l'année.