MaaT Pharma SA a présenté les données du programme d'usage compassionnel continu (EAP) en France pour MaaT013 lors du congrès annuel de la Société d'hématologie (ASH) à la Nouvelle-Orléans, aux États-Unis. Principaux résultats cliniques avec MaaT013 en usage compassionnel en France (programme d'accès précoce ou aEAP') : Dans le cadre du PAE, 81 patients présentant une aGvHD gastro-intestinale de grade II-IV, dépendante ou résistante aux stéroïdes, ont été traités avec MaaT013 de juillet 2018 à mai 2022. 45 sur 81 (56 %) ont présenté une réponse GI objective au jour 28, dont 30 patients (37 %) ont présenté une réponse complète, 11 patients (14 %) ont présenté une très bonne réponse partielle et 4 patients (5 %) ont présenté une réponse partielle. La survie globale (OS) chez les patients ayant répondu à MaaT013 lors du suivi à 12 mois était de 59%, contre 14% chez les non-répondants (OS chez tous les patients inclus était de 39% à 12 mois).

Si l'on considère la réponse à l'aGvHD dans tous les organes (GI, peau, foie), 38 des 78 patients (49%) ont présenté un taux de réponse objective (ORR) au jour 28, dont 24 patients (31%) ont présenté une réponse complète, 11 patients (14%) une très bonne réponse partielle et 3 patients (4%) une réponse partielle. au moment du traitement, tous les patients présentaient une aGvHD de grade II (11%), de grade III (51%) ou de grade IV (38%) (classification MAGIC). Les patients ont reçu MaaT013 après 1 à 6 (médiane : 2 ; 66/81 ont reçu du ruxolitinib) lignes de traitement.

68 sur 81 patients (84%) étaient résistants aux stéroïdes, dont 33 sur 68 (49%) ont présenté une réponse GI objective au jour 28 ; parmi ces patients, 21 patients (31%) ont présenté une réponse complète, 9 patients (13%) une très bonne réponse partielle et 3 patients (4%) une réponse partielle. 66 des 81 patients (81 %) étaient réfractaires au ruxolitinib (toute ligne de traitement), parmi lesquels 37 sur 66 (56 %) ont présenté une réponse GI objective au jour 28 ; parmi ces patients, 25 (38 %) ont présenté une réponse complète, 9 (14 %) une très bonne réponse partielle et 3 (5 %) une réponse partielle. 31 des 66 patients étaient réfractaires au ruxolitinib en 2ème ligne et MaaT013 a été administré en 3ème ligne ; 20 des 31 patients (65%) ont présenté une réponse GI objective au jour 28 ; parmi ces patients, 19 patients (61%) ont présenté une réponse complète, et 1 patient (3%) une très bonne réponse partielle.

13 des 81 patients (16 %) étaient stéroïdodépendants, dont 12 sur 13 (92 %) ont présenté une réponse GI objective au jour 28 ; parmi ces patients, 9 (69 %) ont présenté une réponse complète, 2 (15 %) une très bonne réponse partielle et 1 (8 %) une réponse partielle. MaaT013 est une thérapie de l'écosystème du microbiome (Microbiome Ecosystem TherapyTM) par lavement, standardisée, sur étagère, avec don groupé, destinée à une utilisation aiguë en milieu hospitalier. Elle se caractérise par une diversité et une richesse élevées et constantes des espèces microbiennes et par la présence de ButycoreTM (groupe d'espèces bactériennes connues pour produire des métabolites anti-inflammatoires).

MaaT013 vise à restaurer la relation symbiotique entre le microbiome intestinal fonctionnel du patient et son système immunitaire pour corriger la réactivité et la tolérance des fonctions immunitaires et ainsi réduire l'aGvHD à prédominance gastro-intestinale résistant aux stéroïdes. MaaT013 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA).