Merus N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante (BTD) au zenocutuzumab (Zeno) pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avancé, non résécable ou métastatique avec fusion NRG1 (NRG1+), à la suite d'une progression avec un traitement systémique antérieur. Cette désignation de Zeno fait suite à celle de BTD pour le traitement des patients atteints de cancer du pancréas NRG1+, après progression avec une thérapie systémique antérieure ou chez les patients qui n'ont pas d'autres options thérapeutiques satisfaisantes, annoncée récemment le 30 juin 2023, à la désignation Fast Track pour le traitement des patients atteints de tumeurs solides métastatiques hébergeant des fusions de gènes NRG1 (cancer NRG1+) qui ont progressé avec une thérapie standard de soins, annoncée en janvier 2021, et à la désignation de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de cancer du pancréas, annoncée en juillet 2020. BTD s'appuie sur les données de l'essai de phase 1/2 eNRGy et du programme d'accès anticipé (EAP) en cours, qui évaluent la sécurité et l'activité antitumorale de Zeno en monothérapie dans le cancer NRG1+ (phase 1/2 : NCT02912949, EAP : NCT04100694).

Les données de l'essai eNRGy et de l'EAP ont fait l'objet de présentations orales lors des réunions annuelles de l'American Society of Clinical Oncology en 2021 et 2022 (résumés #3003 et #105 respectivement). Au 1er juin 2023, plus de 175 patients atteints d'un cancer NRG1+ ont été traités par Zeno en monothérapie. Le BTD a pour but d'accélérer le développement et l'examen d'un médicament destiné à traiter une maladie grave ou potentiellement mortelle, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles.

Le BTD permet une orientation plus intensive de la FDA sur un programme efficace de développement de médicaments, un engagement organisationnel impliquant des cadres supérieurs et du personnel d'examen expérimenté, le cas échéant, dans un examen collaboratif et interdisciplinaire, et l'éligibilité à l'examen continu et à l'examen prioritaire. Avec ce BTD, Merus prévoit d'engager ces discussions avec la FDA de manière accélérée, puis de fournir une mise à jour supplémentaire sur la voie et le calendrier d'une éventuelle demande de licence biologique (Biologics License Application - BLA). Merus estime que l'obtention d'un accord de partenariat de commercialisation sera une étape essentielle pour mettre Zeno à la disposition des patients atteints d'un cancer NRG1+, s'il est approuvé.

Merus prévoit de présenter une mise à jour clinique sur Zeno dans le cancer NRG1+ lors d'une conférence médicale majeure en 2023. En outre, Merus évalue Zeno en association avec une thérapie de privation androgénique (enzalutamide ou abiraterone) dans le cancer de la prostate résistant à la castration (CRPC), indépendamment du statut NRG1+. Merus prévoit de fournir des données cliniques initiales sur Zeno dans le CRPC au cours du second semestre 2023.

Merus évalue également Zeno en association avec afatinib chez les patients atteints de NSCLC NRG1+.