Zurich (awp) - Novartis présente jeudi des résultats intermédiaires concluants d'une nouvelle étude clinique de phase III sur le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) contre l'amyotrophie spinale (AS) de type 1, incluant des patients atteint de forme particulièrement sévère de cette maladie dégénérative.

La multinationale assure à l'occasion du congrès annuel virtuel de la World Muscle Society continuer à observer des bénéfices concrets de l'administration de sa thérapie génique, dont une extension de la durée de survie sans incident, ainsi qu'une rapide et durable amélioration des fonctions moteurs.

Le Zolgensma se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN défectueux ou manquant.

Ce traitement curatif - développé par le laboratoire chicagolais Avexis racheté en 2018 pour près de 9 milliards de dollars et désormais rebaptisé Novartis Gene Therapies - est homologué depuis mai 2019 aux Etats-Unis au tarif de 2,215 millions de dollars chez les enfants de moins de deux ans.

Le traitement est également autorisé au Japon et en Europe depuis ce printemps.

L'agence sanitaire aux Etats-Unis (FDA) vient cependant de contrarier les velléités d'extension de l'indication aux enfants de plus de deux ans, en enjoignant Novartis à mener une étude clinique avancée avant de déposer un dossier de candidature.

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