Prestige Biopharma Limited a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'essai clinique de phase 1/2a de son anticorps monoclonal anti-PAUF, PBP1510 (DCI : Ulenistamab), le premier de sa catégorie, pour le traitement du cancer du pancréas. L'essai clinique sera mené sur des patients atteints d'un cancer du pancréas avancé/métastatique au Massachusetts General Hospital et au Ronald Reagan UCLA Medical Center par des investigateurs principaux (IP) composés d'autorités de premier plan de la Harvard Medical School et de la UCLA School of Medicine. L'étude vise à identifier une dose optimale de PBP1510 en combinaison avec la gemcitabine par le biais d'une étude de phase 1 et à poursuivre en phase 2a pour étudier l'efficacité clinique.

Le cancer du pancréas est une tumeur maligne très agressive qui contribue à une morbidité et une mortalité élevées avec un taux de survie global aux Etats-Unis d'environ 11%) à cinq ans. Actuellement, les seules options curatives sont la résection chirurgicale en combinaison avec une chimiothérapie adjuvante. Cependant, seuls 10 à 15 %) des patients sont candidats car le diagnostic survient à des stades avancés ou métastatiques qui sont chirurgicalement inopérables.

L'efficacité limitée des modalités de traitement et la progression rapide du cancer du pancréas peuvent s'expliquer en partie par le Pancreatic Adenocarcinoma Up-regulated Factor (PAUF) trouvé chez la majorité des patients atteints de cancer du pancréas. Le PAUF joue un rôle important dans la progression de la maladie, mais il n'existe actuellement aucune thérapie moléculaire ciblée contre le PAUF. L'anticorps anti-PAUF PBP1510 de Prestige BioPharma est envisagé pour apporter un bénéfice significatif à tous les patients affectés par un cancer du pancréas PAUF-positif.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et le MFDS coréen ont accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PBP1510 en 2020. L'ODD est accordée aux médicaments expérimentaux destinés au traitement sûr et efficace de maladies rares dont le besoin médical n'est pas satisfait et qui touchent peu d'individus mais causent de grandes souffrances. Cette désignation offre certains avantages et incitations, notamment une assistance pour les protocoles cliniques, des procédures d'évaluation différenciées pour les évaluations des technologies de la santé dans certains pays et, en cas d'approbation, une exclusivité de commercialisation dans l'UE pendant 10 ans et aux États-Unis pendant 7 ans.