PTC Therapeutics a déclaré jeudi que le comité consultatif de l'autorité européenne de régulation de la santé avait émis un avis négatif sur son médicament destiné à traiter une maladie musculaire progressive héréditaire, ce qui a fait chuter ses actions de près de 12 % dans les échanges prolongés.

Le médicament, Translarna, est conçu pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique qui provoque une dégénérescence musculaire et affecte presque toujours les jeunes garçons. Le médicament avait reçu une autorisation conditionnelle dans l'Union européenne en 2014 pour traiter les enfants âgés de cinq ans et plus qui peuvent marcher.

L'avis négatif émis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) entraînera le retrait du traitement en Europe, a déclaré l'entreprise.

L'autorisation conditionnelle de mise sur le marché d'un médicament permet de commercialiser des médicaments conçus pour traiter des maladies potentiellement mortelles pour lesquelles il n'existe que peu ou pas d'options thérapeutiques, même si des données cliniques complètes ne sont pas encore disponibles.

Selon la National Organization for Rare Disorders, la DMD touche environ un garçon sur 3 500 naissances dans le monde. (Reportage de Mariam Sunny à Bengaluru ; Rédaction de Krishna Chandra Eluri et Shilpi Majumdar)