ClearPoint Neuro, Inc. félicite son partenaire PTC Therapeutics pour avoir complété sa demande de licence biologique auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'approbation de l'Upstaza ?(eladocagene exuparvovec), un traitement expérimental pour le déficit en AADC. S'il est approuvé, Upstaza ? deviendra la première thérapie pour traiter le déficit en AADC aux États-Unis.

Le déficit en AADC est une maladie génétique rare et fatale qui entraîne généralement des handicaps et des souffrances graves dès les premiers mois de la vie, affectant tous les aspects de la vie - physique, mental et comportemental. La souffrance des enfants atteints d'un déficit en AADC peut être exacerbée par des épisodes de crises oculogyres angoissantes qui font rouler les yeux dans la tête, des vomissements fréquents, des problèmes de comportement et des difficultés à dormir.

La vie des enfants atteints est gravement affectée et raccourcie. Des séances de kinésithérapie, d'ergothérapie et d'orthophonie ainsi que des interventions, y compris chirurgicales, sont souvent nécessaires pour gérer les complications potentiellement mortelles telles que les infections et les graves problèmes d'alimentation et de respiration. Avec plus de 7 000 canules vendues à ce jour, SmartFlow est le seul dispositif co-marqué à avoir été approuvé par un organisme de réglementation pour l'administration d'une thérapie génique approuvée au cerveau. La canule est utilisée par plus de 50 partenaires pharmaceutiques, universitaires et biotechnologiques de ClearPoint Neuro pour contourner la barrière hémato-encéphalique et administrer des produits thérapeutiques dans les régions d'intérêt en utilisant la technique de la convection améliorée (CED) sous guidage d'image direct.

La canule SmartFlow a reçu l'autorisation 510(k) de la FDA pour une utilisation aux États-Unis pour l'aspiration du liquide céphalo-rachidien ou l'injection du médicament de chimiothérapie Cytarabine dans les ventricules. Il a également reçu le marquage CE pour l'administration de fluides approuvés dans le cerveau et pour l'aspiration du liquide céphalo-rachidien, et possède l'autorisation réglementaire pour une utilisation clinique en Israël et au Brésil. Le SmartFlow est utilisé dans le cadre d'études cliniques et précliniques approuvées pour diverses recherches et essais de médicaments.