Quince Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a levé la suspension clinique partielle de la demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) d'EryDel S.p. A pour son principal produit de phase 3, EryDex. En attendant la finalisation de l'acquisition d'EryDel par Quince, cette dernière a l'intention de faire avancer l'essai clinique mondial de phase 3 NEAT (Neurologic Effects of EryDex on Subjects with A-T), qui évalue la sécurité et l'efficacité d'EryDex pour le traitement potentiel d'une maladie neurologique pédiatrique rare et mortelle, l'ataxie-télangiectasie (A-T). Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour les patients atteints d'A-T et le marché représente une opportunité de ventes maximales estimées à plus d'un milliard de dollars.

L'Agence a demandé des informations supplémentaires sur les substances extractibles et lixiviables en raison d'un changement dans les matières plastiques utilisées dans l'EryKit. Le changement de sacs et de tubes en plastique dans l'EryKit a été mis en œuvre afin de se conformer aux récentes réglementations européennes concernant le type de plastique utilisé dans divers produits. La version commerciale des consommables de traitement EryKit est déjà approuvée pour les essais cliniques en Europe.

L'acquisition d'ERYDel par Quince est soumise à certaines approbations réglementaires, y compris l'autorisation d'examen des investissements directs étrangers en Italie, ainsi qu'à d'autres conditions de clôture, et devrait être finalisée au quatrième trimestre 2023. Les globules rouges chargés de dexaméthasone sont ensuite réinjectés au patient, ce qui entraîne la circulation de faibles doses de dexaméthasone à libération lente et contrôlée, destinées à fournir un dosage efficace tout en évitant la toxicité à long terme généralement associée à l'administration chronique de stéroïdes. L'essai clinique de phase 3 NEAT est une étude mondiale en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, portant sur environ 86 patients A-T âgés de six à neuf ans - avec un maximum de 20 patients supplémentaires âgés de 10 ans ou plus afin d'élargir potentiellement l'étiquette.

Le critère d'évaluation principal de l'étude mesurera la fonction neurologique sur la base d'une échelle d'évaluation de l'ataxie internationale coopérative modifiée (RmICARS) entre le début et le sixième mois de traitement. Le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) est actuellement prévu pour la fin de l'année 2025, à condition que les résultats de l'étude de phase 3 soient positifs. EryDex a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'A-T de la part de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA).