Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a étendu l'approbation d'Evkeeza(R) (evinacumab-dgnb) en tant qu'adjuvant à d'autres thérapies hypolipidémiantes pour traiter les enfants âgés de 5 à 11 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Evkeeza est le premier traitement inhibiteur de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3) indiqué chez les enfants dès l'âge de 5 ans pour contrôler les taux dangereusement élevés de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) causés par l'HoFH. Evkeeza a été initialement approuvé en février 2021 comme traitement d'appoint à d'autres thérapies hypolipidémiantes chez les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de HoFH.

La HoFH est une maladie héréditaire extrêmement rare qui touche environ 1 300 personnes aux États-Unis et constitue la forme la plus sévère de l'hypercholestérolémie familiale (FH). L'hypercholestérolémie familiale survient lorsque deux copies des gènes responsables de l'hypercholestérolémie familiale sont héritées, une de chaque parent, ce qui entraîne des taux dangereusement élevés (généralement >400 mg/dL) de LDL-C. Les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale sont plus susceptibles de souffrir d'un cancer du poumon. Les personnes atteintes d'hypercholestérolémie sont exposées à un risque de maladie athéroscléreuse prématurée et d'accidents cardiaques dès l'adolescence. De nombreux patients ne sont pas diagnostiqués ou ne le sont que plus tard dans leur vie.

Malgré l'utilisation d'autres traitements hypolipidémiants, les enfants ont participé à l'essai de phase 3 avec un taux moyen de LDL-C de 264 mg/dL, soit plus du double de l'objectif (< 110 mg/dL) pour les enfants atteints d'hypercholestérolémie de Huntington. Avec l'ajout d'Evkeeza, les enfants ont pu réduire leur LDL-C de 48% en moyenne à la semaine 24, atteignant ainsi le critère d'évaluation principal de l'essai. Des réductions significatives ont également été observées dans d'autres paramètres secondaires clés, notamment les niveaux d'apolipoprotéine B (ApoB), de cholestérol à lipoprotéines de densité non élevée (non-HDL-C) et de cholestérol total.

Le profil de sécurité d'Evkeeza observé chez ces patients (n=20) était cohérent avec le profil de sécurité observé chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus, avec l'effet indésirable supplémentaire de la fatigue. La fatigue a été rapportée chez 3 patients (15%). Les effets indésirables (EI) les plus fréquents survenus chez >15% des patients ont été COVID-19 (n=15), pyrexie (n=5), céphalées (n=4), douleur à la gorge (douleur oropharyngée, n=4) ainsi que douleur abdominale haute, diarrhée, vomissements, fatigue, rhinopharyngite, rhinite et toux (tous les n=3).

La plupart des effets indésirables rapportés étaient légers ou modérés, et aucun n'a conduit à l'arrêt de l'étude. Regeneron s'engage à aider les patients à qui l'on a prescrit Evkeeza à accéder à leur médicament. Le programme de soutien aux patients myRARE(TM) de Regeneron propose une aide financière aux patients admissibles qui ont besoin d'aide pour payer le coût d'Evkeeza.

Dans le cadre de ce programme, les patients éligibles bénéficiant d'une assurance commerciale peuvent payer aussi peu que 0 $ pour Evkeeza. De plus, myRARE(TM) propose des ressources pour aider les patients et les fournisseurs de soins de santé à commencer avec Evkeeza, y compris des informations sur le produit, la vérification des prestations d'assurance, les ressources communautaires et les rappels de rendez-vous.