Un médicament expérimental contre la maladie d'Alzheimer fabriqué par Eisai Co Ltd et Biogen a ralenti le déclin cognitif et fonctionnel lors d'un vaste essai sur des patients aux premiers stades de la maladie, ont-ils déclaré mardi, ce qui pourrait constituer une victoire rare dans un domaine jonché de médicaments qui ont échoué.

De nombreux fabricants de médicaments ont jusqu'à présent essayé et échoué à trouver un traitement efficace pour cette maladie qui détruit le cerveau et touche environ 55 millions de personnes dans le monde. Une percée serait un coup de pouce majeur pour des études similaires menées par Roche et Eli Lilly.

À propos des résultats du médicament Eisai-Biogen annoncés tard dans la nuit de mardi à mercredi, Ronald Petersen, directeur du centre de recherche sur la maladie d'Alzheimer de la Mayo Clinic à Rochester, dans le Minnesota, a déclaré : "Ce n'est pas un effet énorme, mais c'est un effet positif".

Le médicament, le lécanemab, a ralenti la progression de la maladie de 27 % par rapport à un placebo, atteignant ainsi le principal objectif de l'étude et proposant potentiellement de l'espoir aux patients et à leurs familles qui cherchent désespérément un traitement efficace.

La course pour endiguer la progression de la maladie d'Alzheimer intervient alors que le nombre d'Américains vivant avec la maladie devrait à peu près doubler pour atteindre 13 millions d'ici 2050, selon l'Association Alzheimer.

À l'échelle mondiale, ce chiffre pourrait atteindre 139 millions d'ici 2050 sans traitement efficace, selon Alzheimer's Disease International.

Eisai, chef de file du programme lécanemab du partenariat 50-50, demande l'approbation de la FDA dans le cadre d'une procédure accélérée, la décision étant attendue début janvier.

Elle vise l'approbation complète et la commercialisation du médicament aux États-Unis, en Europe et au Japon d'ici la fin de 2023, a déclaré le PDG Haruo Naito aux journalistes à Tokyo.

Après n'avoir pas été négociées mercredi en raison d'une surabondance d'ordres d'achat, les actions d'Eisai, conformément aux règles de la Bourse de Tokyo, ont clôturé en hausse de 17 % par rapport à leur limite quotidienne de 1 000 yens, ce qui laisse présager une nouvelle forte demande d'achat jeudi. Les actions de Biogen ont bondi de 50 % dans les échanges de pré-marché, ce qui a fait grimper les actions de ses rivaux Roche et Eli Lilly.

Eisai a déclaré que les résultats de l'essai mené auprès de 1 800 patients prouvent la théorie de longue date selon laquelle l'élimination des dépôts collants d'une protéine appelée amyloïde bêta dans le cerveau des personnes atteintes d'Alzheimer précoce peut retarder l'évolution de la maladie débilitante.

Ces données constituent une "victoire sans équivoque" pour les patients atteints de la maladie d'Alzheimer, a déclaré Evan Seigerman, analyste chez BMO, tandis que Michael Yee, analyste chez Jefferies, a déclaré qu'elles suggéraient une nouvelle franchise potentielle de plusieurs milliards de dollars.

LES TOUT PREMIERS JOURS

Le lécanemab, comme le précédent médicament des partenaires, Aduhelm, est un anticorps intraveineux conçu pour éliminer les dépôts amyloïdes. Contrairement à Aduhelm, le lécanemab cible les formes d'amyloïde qui ne se sont pas encore agglomérées.

"Si vous pouvez ralentir une maladie de près de 30 %, c'est fantastique", a déclaré le Dr Jeff Cummings, directeur du Chambers-Grundy Center for Transformative Neuroscience de l'Université du Nevada à Las Vegas.

L'hypothèse dite amyloïde a été remise en question par certains scientifiques, notamment après l'approbation controversée de l'Aduhelm par la Food and Drug Administration américaine en 2021, basée sur sa capacité à éliminer les plaques plutôt que sur la preuve qu'il contribuait à ralentir le déclin cognitif. Cette décision est intervenue après que le propre panel d'experts externes de la FDA ait déconseillé l'approbation.

Bien que les premiers résultats du lécanemab soient convaincants, il est encore "très tôt" pour déterminer si les effets sont cliniquement significatifs, a déclaré le Dr Kristian Steen Frederiksen, directeur d'une unité d'essais cliniques à l'Université de Copenhague.

La maladie d'Alzheimer "est une maladie extrêmement complexe et il est peu probable que la pathologie liée à l'amyloïde soit le seul acteur", a-t-il ajouté. "Par conséquent, le ciblage d'une seule cible n'est pas susceptible de produire des tailles d'effet importantes."

L'Aduhelm est le premier nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer approuvé en 20 ans, après une longue liste d'échecs très médiatisés pour l'industrie.

Les groupes de défense des patients ont salué la nouvelle des résultats positifs de l'essai du lécanemab.

"J'espère que la FDA approuvera le médicament en janvier", a déclaré le président de USAgainstAlzheimer's, George Vradenburg.

L'essai de phase III a évalué la capacité du médicament à réduire le déclin cognitif et fonctionnel basé sur le Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), une échelle numérique utilisée pour quantifier la gravité de la démence chez les patients dans des domaines tels que la mémoire, l'orientation, le jugement et la résolution de problèmes et les soins personnels.

GONFLEMENT DU CERVEAU

Le taux d'un effet secondaire de gonflement du cerveau associé aux traitements anti-amyloïdes était de 12,5% dans le groupe lécanemab, contre 1,7% dans le groupe placebo. Mais de nombreux cas n'ont pas provoqué de symptômes, avec un gonflement cérébral symptomatique observé chez 2,8 % des personnes du groupe lécanemab, ont indiqué les sociétés.

Des micro-hémorragies cérébrales sont survenues à un taux de 17% dans le groupe lécanemab, et de 8,7% dans le groupe placebo.

Petersen a déclaré que le taux d'effets secondaires était bien inférieur à celui d'Aduhelm et "certainement tolérable".

L'approbation d'Aduhelm a été un rare point positif pour les patients atteints de la maladie d'Alzheimer, mais les critiques ont demandé plus de preuves que les médicaments ciblant l'amyloïde valent leur coût.

La controverse et la réticence de certains payeurs à couvrir Aduhelm ont conduit Biogen à réduire le prix du médicament à 28 000 $ par an, contre 56 000 $ initialement.

Medicare, le plan de santé du gouvernement américain pour les personnes de 65 ans et plus, a déclaré cette année qu'il ne paierait l'Aduhelm et d'autres médicaments similaires que si les patients étaient inscrits à un essai clinique valide, ce qui a fortement réduit l'utilisation du médicament.

Michael Irizarry, directeur adjoint des services cliniques d'Eisai, a déclaré lors d'une conférence téléphonique que la société allait discuter avec Medicare de la couverture du lécanemab.