Zurich (awp) - Santhera Pharmaceuticals et son partenaire ReveraGen Biopharma annoncent de nouvelles données cliniques sur les résultats d'une étude de phase IIa sur 2,5 ans de traitement par vamorolone chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Ces données à long terme démontrent un maintien de l'effet du médicament candidat, équivalent à un retard d'environ deux ans dans le déclin de la vitesse du temps pour se tenir debout (Ttstand), et confirment les avantages du vamorolone en termes d'efficacité et de tolérance. Le traitement à long terme a entraîné moins d'effets indésirables associés aux corticostéroïdes que ceux rapportés dans d'autres essais avec des stéroïdes.

"Nous attendons les résultats à six mois de l'étude pivot de phase IIb Vision-DMD au deuxième trimestre, et nous sommes convaincus qu'ils apporteront de nouvelles preuves pour établir que le vamorolone est un traitement efficace et une alternative valable aux corticostéroïdes pour le traitement à long terme de la DMD", a déclaré Dario Eklund, directeur général (CEO) de Santhera, cité dans un communiqué.

Le vamorolone se veut comme une alternative prometteuse aux corticostéroïdes existants dans répondant à un besoin médical important non satisfait chez les enfants et les adolescents atteints de DMD. Le candidat a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, et a reçu les désignations "Fast Track" et "Rare Pediatric Disease" de l'Agence américaine du médicament (FDA).

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