Santhera Pharmaceuticals a annoncé que l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) a accepté pour examen prioritaire la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) de la vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), soumise par Sperogenix Therapeutics, le partenaire spécialisé dans les maladies rares de Santhera pour la Chine. Le Center for Drug Evaluation (CDE) de l'autorité chinoise des médicaments NMPA a accepté la demande et a accordé une revue prioritaire pour la vamorolone dans la DMD pour les patients âgés de 4 ans et plus, ce qui pourrait, sous réserve d'un résultat positif, conduire à une approbation d'ici le premier trimestre 2025. Auparavant, le CDE avait inclus la vamorolone pour le traitement de la DMD dans le Breakthrough Therapy Program, qui s'intéresse aux maladies graves pour lesquelles il n'existe pas de traitement efficace et qui inclut des médicaments offrant des avantages cliniques évidents par rapport aux traitements existants.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire rare qui touche environ 70 000 patients en Chine. Actuellement, il n'existe pas de médicament approuvé pour traiter la DMD en Chine, ce qui laisse un important besoin médical non satisfait et un vide thérapeutique, surtout si l'on considère l'augmentation des taux de diagnostic qui permet à davantage de patients d'accéder à des centres de traitement spécialisés. La NDA en Chine est étayée par un ensemble de données exhaustives qui ont conduit à l'approbation de la vamorolone aux États-Unis, dans l'UE et au Royaume-Uni fin 2023/début 2024.

Les preuves de l'efficacité et de la sécurité cliniques reposent sur les données de l'étude pivotale positive VISION-DMD, qui a montré la supériorité de la vamorolone par rapport au placebo, et de trois études ouvertes dans lesquelles la vamorolone a été administrée à des doses comprises entre 2 et 6 mg/kg/jour pendant une période de traitement totale pouvant aller jusqu'à 30 mois. En outre, la demande inclut les données de trois études ouvertes dans lesquelles la vamorolone a été administrée à des doses comprises entre 2 et 6 ukg/jour pendant une période totale de traitement allant jusqu'à 30 mois [1-4]. La demande est également étayée par une étude portant sur les paramètres pharmacocinétiques de la vamorolone chez des volontaires chinois adultes en bonne santé.

La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie héréditaire rare liée au chromosome X, qui touche presque exclusivement les hommes. La DMD se caractérise par une inflammation présente à la naissance ou peu après. L'inflammation entraîne une fibrose des muscles et se manifeste cliniquement par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives.

Les principales étapes de la maladie sont la perte de la mobilité, la perte de l'autonomie alimentaire, le début de la ventilation assistée et le développement d'une cardiomyopathie. La DMD réduit l'espérance de vie avant la quatrième décennie en raison d'une insuffisance respiratoire et/ou cardiaque.