Santhera Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé AGAMREE® (vamorolone) suspension orale 40 mg/ml pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 2 ans et plus. L'approbation d'AGAMREE® par la FDA repose sur les données de l'étude pivot de phase 2b VISION-DMD, complétées par des informations de sécurité recueillies dans le cadre de trois études ouvertes, y compris des études d'extension. Dans ces études, AGAMREE a été administré à des doses allant de 2 à 6 mg/kg/jour, sur une période allant jusqu'à 48 mois.

Comparé aux corticostéroïdes standards actuels, ce nouveau traitement corticostéroïde a montré une efficacité comparable, avec des données suggérant une réduction des effets indésirables, notamment liés à la santé osseuse, à la trajectoire de croissance et au comportement. Les études du programme de développement ont été menées par ReveraGen, partenaire de Santhera, et 32 centres d'essais cliniques universitaires dans 11 pays. Avec l'approbation par la FDA d'AGAMREE pour la DMD, Catalyst versera 36 millions de dollars à Santhera, comprenant une étape d'approbation de 10 millions de dollars pour la société et 26 millions de dollars supplémentaires pour couvrir les obligations d'étapes contractées par des tiers.

En outre, selon les termes de l'accord, Catalyst versera à Santhera des étapes basées sur les ventes pour un montant maximum de 105 millions de dollars, ainsi que des redevances d'un faible pourcentage, et assumera les obligations de redevances de tiers correspondantes de Santhera sur les ventes de vamorolone dans toutes les indications en Amérique du Nord. Santhera va maintenant transférer l'autorisation de mise sur le marché américain (NDA) d'AGAMREE à son partenaire Catalyst Pharmaceuticals, qui détient une licence exclusive pour AGAMREE en Amérique du Nord et prévoit de lancer le produit aux États-Unis au cours du premier trimestre 2024. En Europe, suite à l'avis positif du CHMP reçu le 12 octobre 2023, l'approbation d'AGAMREE (vamorolone) pour le traitement de la DMD par la Commission européenne est attendue fin 2023.

Sous réserve de cette approbation, AGAMREE sera le seul médicament entièrement approuvé dans les deux territoires, l'UE et les États-Unis, pour le traitement de la DMD.