Santhera Pharmaceuticals et ReveraGen BioPharma, Incannoncent la présentation de nouvelles données sur la vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Des comparaisons croisées de l'efficacité à long terme, de l'impact sur la vitesse de croissance, ainsi que de la fréquence et de la gravité des fractures vertébrales de la vamorolone par rapport au traitement standard actuel, issues de l'étude de phase 2b VISION-DMD et de l'étude FOR-DMD, seront présentées lors de la session d'affiches de la conférence annuelle 2022 de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) qui se tiendra du 23 au 26 juin 2022 à Scottsdale, AZ, USA. Les populations appariées par score de propension de l'étude pivotale de phase 2b VISION-DMD et de l'étude FOR-DMD ont comparé l'efficacité de la vamorolone à celle de la prednisone et du deflazacort sur 48 semaines.

Les analyses de sécurité se sont concentrées sur la comparaison des critères d'évaluation à long terme de la taille et des fractures vertébrales, avec les données de vamorolone recueillies dans l'étude VBP15-LTE (extension à long terme) par rapport aux données de la prednisone et du deflazacort de l'étude FOR-DMD sur 2,5 ans. Santhera participera à la foire aux ressources PPMD (23-24 juin) lors de la conférence où des représentants médicaux de la société seront sur place pour fournir des informations scientifiques et les dernières mises à jour. Santhera prévoit d'achever le dépôt de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le vamorolone dans la DMD auprès de la FDA américaine en juin 2022.

Le vamorolone a reçu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour la DMD, et a reçu les désignations Fast Track et Rare Pediatric Disease de la FDA américaine et le statut Promising Innovative Medicine (PIM) de la MHRA britannique pour la DMD. La vamorolone est un médicament expérimental dont l'utilisation n'est actuellement approuvée par aucune autorité sanitaire.