Soleno Therapeutics, Inc. Soleno Therapeutics Inc. annonce des résultats positifs statistiquement significatifs de la période de retrait randomisée de l'étude C602 sur le DCCR pour le syndrome de Prader-Willi
Le 26 septembre 2023 à 13:30
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Soleno Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats positifs de la période de retrait randomisée de l'étude C602, une étude de traitement à long terme des comprimés de DCCR (Diazoxide Choline) à libération prolongée pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW). La FDA a précédemment reconnu que les données de cette étude ont le potentiel de soutenir une demande de NDA pour le DCCR, qui a la désignation de médicament orphelin pour le traitement du syndrome de Prader-Willi aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track de la FDA. L'étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, a recruté 77 patients précédemment inscrits à l'étude C602 et traités par le DCCR en ouvert depuis deux à quatre ans.
Les participants ont été randomisés 1:1 pour recevoir soit le DCCR (n=38) soit le placebo (n=39) pendant une période de quatre mois. Le critère d'évaluation principal était le changement par rapport à l'état initial des comportements liés à l'hyperphagie tels qu'évalués par le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), un questionnaire validé de neuf points rempli par le soignant pour évaluer l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient l'évaluation par les investigateurs de la gravité globale de la maladie des participants et de l'évolution de leur état, mesurée respectivement par l'impression clinique globale de gravité (CGI-S) et l'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I).
Soleno Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement de maladies rares. Son candidat principal, le Diazoxide Choline Extended-Release tablets (DCCR), comprimés à libération prolongée, un comprimé oral à prise unique quotidienne pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW), a récemment achevé son programme de développement de phase 3. Le DCCR est un puissant activateur du canal potassique sensible à l'ATP (KATP). Les comprimés de DCCR contiennent le principe actif diazoxide choline, un sel de choline du diazoxide, qui est une benzothiadiazine. Le mode d'action du DCCR, avec des cibles dans le cerveau, le pancréas et le tissu adipeux, a le potentiel d'avoir un impact sur des maladies complexes comme le syndrome de Prader-Willi pour réduire l'appétit, réduire la recherche de nourriture, améliorer la satiété, améliorer la résistance à l'insuline et à la leptine et réduire la graisse corporelle. La société a obtenu une désignation accélérée pour le DCCR dans le syndrome de Prader-Willi et une désignation orpheline pour le médicament aux États-Unis et dans l'Union européenne.
Soleno Therapeutics, Inc. Soleno Therapeutics Inc. annonce des résultats positifs statistiquement significatifs de la période de retrait randomisée de l'étude C602 sur le DCCR pour le syndrome de Prader-Willi