Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique dont faisait l’objet l'essai clinique de phase 1/2 du VX-880, un thérapie expérimentale de remplacement des cellules d’îlots pancréatiques entièrement différenciées, dérivée de cellules souches, destinée aux personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1) dont le niveau de conscience de l’hypoglycémie est altéré et présentant une hypoglycémie sévère. En conséquence, l'essai de phase 1/2 va être rouvert aux fins de la sélection, du recrutement et du traitement de patients dans plusieurs sites aux États-Unis.

À ce jour, trois patients ont été traités avec le VX-880 dans le cadre de l'étude de phase 1/2. Deux patients ont reçu la moitié de la dose cible de cellules dans la partie A de l'étude. Un troisième patient a reçu la dose cible complète dans la partie B de l'étude. La partie B permettra d’évaluer l'innocuité et l'efficacité chez cinq patients ayant reçu la dose cible, avant l’extension à d'autres patients de la partie C.

À propos du VX-880

Le VX-880 est une thérapie cellulaire expérimentale allogénique dérivée de cellules souches entièrement différenciées et productrices d'insuline, et dont la technologie de fabrication est exclusive. Le VX-880 est en cours d'évaluation pour les patients atteints de DT1 dont le niveau de conscience de l’hypoglycémie est altéré et présentant une hypoglycémie sévère. Le VX-880 a le potentiel de restaurer la capacité de l’organisme à réguler le niveau du glucose en rétablissant la fonction des cellules d’îlots pancréatiques, y compris la production d'insuline sensible au glucose. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique et nécessite un traitement immunosuppresseur d'entretien pour protéger les cellules des îlots contre le rejet immunitaire.

À propos de l’essai clinique de phase 1/2

L'essai clinique en objet est une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, à un seul groupe, portant sur des patients atteints de DT1 dont le niveau de conscience de l’hypoglycémie est altéré et présentant une hypoglycémie sévère. Conçue en tant qu’essai clinique séquentiel en plusieurs parties, cette étude vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité du VX-880. Dans la partie A, les deux premiers patients ont reçu la moitié de la dose cible. Dans la partie B, cinq patients recevront la totalité de la dose cible; ensuite, la dose cible complète sera administrée simultanément dans la partie C. Environ 17 patients seront recrutés pour cet essai clinique. Le recrutement est en cours.

À propos du diabète de type 1

Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune caractérisée par la destruction des cellules des îlots de Langerhans, qui produisent l’insuline dans le pancréas, avec perte de la production d’insuline et altération de la régulation des taux de glucose dans le sang. L’absence d’insuline cause des anomalies dans la manière dont l’organisme transforme les nutriments, ce qui entraîne une augmentation des taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut entraîner une acidocétose diabétique et, au fil du temps, des complications comme des maladies/insuffisances rénales, des maladies de l’œil (y compris la perte de la vue), des maladies du cœur, des accidents vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et même le décès.

Compte tenu des limitations et de la complexité des systèmes d'administration d'insuline, il est parfois difficile d'atteindre et de maintenir un équilibre dans le contrôle de la glycémie chez les personnes atteintes de DT1. L'hypoglycémie résulte fréquemment de la difficulté à équilibrer les différents facteurs qui influencent la glycémie, notamment l'insuline, le régime alimentaire et l'exercice physique. L'hypoglycémie demeure un facteur limitant critique dans la gestion de la glycémie, et une hypoglycémie sévère peut provoquer une perte de conscience, un coma, des convulsions, des blessures et être fatale. Avec le temps, les patients atteints de DT1 peuvent développer une altération de la conscience de l'hypoglycémie, à savoir qu'ils ne sont plus capables de percevoir les premiers signes d'un événement hypoglycémique, lequel peut être dangereux et provoquer des événements potentiellement mortels.

Les normes de soins actuelles ne traitent pas les causes sous-jacentes de la maladie, et les options thérapeutiques autres que l'insuline pour la gestion du DT1 demeurent limitées.

À propos de Vertex

Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Outre la fibrose kystique, Vertex dispose d'un solide portefeuille de petites molécules expérimentales, de thérapies cellulaires et génétiques dans d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la drépanocytose, la bêta-thalassémie, les maladies rénales médiées par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en alpha-1-antitrypsine et la myopathie de Duchenne.

La société Vertex a été fondée en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts. Son siège social est aujourd’hui situé dans l’Innovation District de Boston et son siège international est à Londres. En outre, la Société dispose d’installations de recherche et développement et de bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est régulièrement citée comme l'un des meilleurs lieux de travail du secteur; la Société figure chaque année depuis 12 ans sur la liste des Meilleurs Employeurs du magazine Science et comptait parmi les 100 meilleures entreprises de Seramount (anciennement Working Mother Media) en 2021. Pour prendre connaissance des dernières actualités de notre Société et pour en savoir plus sur l’historiques des innovations de Vertex, visitez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle qu’amendé, y compris mais sans s’y limiter, (i) les déclarations contenues dans ce communiqué de presse, (ii) nos plans et nos attentes concernant le VX-880 et les avantages potentiels de celui-ci, (iii) nos plans pour continuer à faire progresser le programme de phase 1/2 pour le VX-880 et (iv) nos plans de traitement et de recrutement de patients. Bien que Vertex pense que les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les convictions de la Société uniquement à la date du présent communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d’incertitudes qui pourraient aboutir au fait que les événements ou les résultats réels diffèrent considérablement de ceux indiqués explicitement ou implicitement dans ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes concernent, entre autres, le fait que des données relatives à un nombre limité de patients pourraient ne pas être révélatrices des résultats finaux de l’essai clinique, que les données des programmes de recherche et développement de la Société pourraient ne pas justifier l’enregistrement ou la poursuite du développement de ses composants en raison de problèmes d’innocuité, d’efficacité et d’autres risques énumérés à la rubrique «Risk Factors» du dernier rapport annuel et dans les rapports trimestriels ultérieurs de Vertex déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l’adresse www.sec.gov et disponibles sur le site web de la Société à l’adresse www.vrtx.com. Les lecteurs sont invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans le présent communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

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