Vor Biopharma Inc. a annoncé VBP101, son étude de phase 1/2a multicentrique, ouverte et première chez l'homme du trem-cel (anciennement VOR33) chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA). Ces données ont été présentées par Guenther Koehne, MD, PhD, directeur adjoint et chef de la transplantation de sang et de moelle et de l'oncologie hématologique au Miami Cancer Institute of Baptist Health South Florida, lors d'une présentation de poster au congrès 2023 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) à Francfort, en Allemagne. Comme indiqué précédemment, le nombre de neutrophiles et de plaquettes a été maintenu chez le patient 1 qui a reçu plusieurs doses de Mylotarg à 0,5 mg/m2, ce qui suggère une protection contre l'hématotoxicité induite par Mylotarg.

La société a également annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour VCAR33ALLO, une thérapie cellulaire T dérivée de donneurs sains allogéniques utilisant un récepteur antigénique chimérique (CAR) se liant spécifiquement à CD33. Trem-cel devrait être étudié dans le cadre de l'essai clinique VBP301, qui portera sur des patients ayant rechuté après une greffe de cellules souches allogéniques, les cellules T prélevées sur le donneur d'origine étant utilisées comme matériau de départ pour le produit pharmaceutique. VBP101 est un essai de phase 1/2a, multicentrique, ouvert, premier essai chez l'homme de trem-cel (VOR33) chez des participants atteints de LAM qui subissent une greffe de cellules souches allogéniques appariées à l'antigène leucocytaire humain (HLA).

Trem-cel est un produit thérapeutique à base de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC) allogéniques à édition génomique CRISPR/Cas9, dépourvues de la protéine CD33.