X4 Pharmaceuticals, Inc. organise un webinaire présentant les nouvelles données de son essai clinique pivot mondial de phase 3 4WHIM sur le mavorixafor oral à prise unique quotidienne chez les personnes atteintes du syndrome WHIM. Suite à l'annonce des résultats positifs de l'essai 4WHIM en novembre 2022, l'événement se concentre sur l'impact du mavorixafor sur le taux, la sévérité et la durée des infections chez les participants à l'essai. Faits saillants : Taux d'infections : Dans l'essai, le traitement par le mavorixafor a entraîné une réduction statistiquement significative (~60%) du taux d'infection annualisé par rapport au placebo (p < 0,01).

En outre, les données ont montré que la réduction était plus importante avec le temps en traitement, les participants sous mavorixafor ayant connu moins d'une infection par an contre 4,5 pour ceux sous placebo ; au cours des 6 derniers mois de l'essai, la différence a également atteint une signification statistique (p < 0,005). Gravité des infections : Au cours de l'essai, 29 % (5 sur 17) des patients sous placebo ont présenté des infections de grade 3 ou plus, alors que seulement 7 % (1 sur 14) des patients sous mavorixafor ont présenté une infection de grade 3 ou plus, ce qui équivaut à une réduction de 75 % du nombre de patients présentant des infections sévères. Il est important de noter que l'unique infection de grade 3 dans le groupe traité par le mavorixafor est survenue au cours des trois premiers mois de l'essai ; après trois mois de traitement, il n'y a eu aucune infection grave dans le groupe traité par le mavorixafor, alors que la fréquence des infections graves chez les patients sous placebo est restée inchangée au cours des 52 semaines de l'essai.

Durée des infections : Dans l'essai, le traitement par le mavorixafor a réduit la durée totale (en jours) des infections de plus de 70 % par rapport au placebo, les patients sous placebo ayant connu une moyenne de 7 semaines (49,1 jours) d'infections au cours de la période d'essai de 52 semaines, contre une moyenne de seulement 2 semaines (14,1 jours) d'infections pour les patients traités par le mavorixafor. Autres paramètres d'infection : Le traitement par le mavorixafor a entraîné une réduction de 40 % du score total d'infection, un paramètre qui combine le nombre et la gravité des infections (moyenne LS [IC à 95 %] : mavorixafor, 7,41 [1,64 à 13,19] ; placebo, 12,27 [7,24 à 17,30]). Le traitement par le mavorixafor a également entraîné une réduction des infections des voies respiratoires supérieures et inférieures et des infections cutanées par rapport aux participants sous placebo ; les participants sous placebo ont nécessité une intervention médicale plus importante, 10 des 17 participants sous placebo ayant eu besoin d'un traitement antibiotique au cours de l'étude, contre 3 des 14 participants recevant le mavorixafor ; de légères améliorations des verrues ont été observées à la fois dans le groupe mavorixafor et dans le groupe placebo (aucune différence entre les groupes).

Sécurité et tolérance : Comme indiqué précédemment, le mavorixafor a été généralement bien toléré dans l'essai 4WHIM, sans effets indésirables graves liés au médicament, sans toxicité limitant le traitement et sans interruption pour des raisons de sécurité. Environ 90 % des participants à l'essai ont continué à recevoir un traitement au mavorixafor dans le cadre de l'étude de prolongation ouverte en cours. Un résumé tardif de ces données a été accepté pour une présentation orale lors de la réunion annuelle de la Clinical Immunology Society (CIS) qui se tiendra du 18 au 21 mai 2023 à St.

Louis, MO. Le Dr Raffaele Badolato, professeur de pédiatrie à l'université de Brescia (Italie) et chercheur dans l'essai clinique 4WHIM, fera une présentation à 11h30 le dimanche 21 mai. Bien que la session ne soit accessible qu'en direct aux participants à la conférence, la société publiera les diapositives de la présentation sur son site web en même temps que la présentation.

En outre, X4 annonce également que le résumé de ces données qu'elle a soumis a été accepté pour une présentation orale lors de la réunion annuelle de l'Association européenne d'hématologie (EHA), qui se tiendra du 8 au 15 juin 2023 à Francfort, en Allemagne. Le Dr Jean Donadieu, pédiatre dans le service d'hémato-oncologie de l'hôpital Trousseau (Paris), coordinateur du Registre français des histiocytoses, coordinateur de la branche pédiatrique du Centre français de référence des histiocytoses, et également investigateur dans l'essai clinique 4WHIM, fera une présentation orale en rappel des résultats présentés à l'EHA.